Incyte公司宣布其正在进行的关键性2期REACH1试验取得了积极的成果,该试验评估了Jakafi(芦可替尼)联合皮质类固醇治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)的效果。
此次的试验结果显示,该药物的治疗效果达到了主要终点,在治疗第28天后显示出55%的总体应答率(ORR)(n = 39/71),应答研究期间的最佳总体应答率(BORR)为73%(n = 52/71)。试验中患者最常见的治疗相关不良事件为贫血(61%)、血小板减少(61%)和中性粒细胞减少(56%)。
芦可替尼是一种全球首创(first-in-class)的口服Janus激酶1和Janus激酶2(JAK1/JAK2)抑制剂。在美国,该药物于2011年11月获FDA批准成为首个治疗骨髓纤维化的药物,用于治疗中危和高危骨纤维化,包括原发性骨髓纤维化、真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。2014年12月,FDA进一步批准芦可替尼用于对羟基脲(hydroxyurea)反应不足或不耐受的真性红细胞增多症(PV)的治疗,该药是FDA批准的首个治疗PV的药物。在欧盟,芦可替尼分别于2012年8月和2015年3月获批骨纤维化和PV适应症,该药也是欧洲批准的首个骨纤维化和首个PV治疗药物。
范德比尔特大学医学中心Madan Jagasia博士说,“近年来,越来越多的患者进行了同种异体移植或者供体移植的手术操作,遗憾的是,移植物抗宿主病的发病率也随之逐渐上升,该疾病与移植后第一年的死亡率有着密切的联系,根据疾病的分级或进展死亡率会约为25%-75%。尽管目前对于急性GVHD有相应的治疗方案 ,但无法保证其对患者产生反应应答,而这些难治性的患者就急需新的创新治疗方案。”
移植物抗宿主病(GVHD)是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病,是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。在GVHD中,捐赠的骨髓或外周血干细胞将接受者的身体视为外来物并攻击身体。GVHD有急性和慢性两种形式,可影响多种器官系统,最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)治疗骨髓纤维化的疗效如何?
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