拉罗替尼是一种TRK抑制剂。TRK（原肌球蛋白受体激酶）是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，由三种NTRK（NTRK1、NTRK2、NTRK3）基因编码。当NTRK基因与其它基因融合时，会导致TRK信号通路不受控制，促进肿瘤细胞的增殖和存活。NTRK基因融合可能出现在多种成人和儿童实体瘤中。

　　虽然这些肿瘤来源不同，从形态学上看千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：携带TRK融合变异，而且依赖这个变异基因提供生长信号。正因为它们本质都依赖TRK基因，才会都对TRK靶向药物产生积极响应。这就是为什么拉罗替尼被誉为可以治疗多种癌症的“神药”。

　　因何获批？

　　本次获批是基于三个多中心、开放性、单臂临床试验LOXO-TRK-14001（NCT02122913）、SCOUT（NCT02637687）和NAVIGATE（NCT02576431）。这三项临床试验共招募了176名患者（包括44名儿童患者）评估了Laotrectinib的安全性。最常见（发生率≥20%）的不良反应是：疲劳，恶心，咳嗽，便秘，腹泻，头晕，呕吐以及肝脏中AST和ALT酶血液水平升高。拉罗替尼剂量：成年患者，口服100mg/bid；儿童患者，口服100mg/m2/bid（每剂最多100mg）。

　　该试验共纳入55名携带NTRK融合，年龄在4个月到76岁之间的癌症患者，这些患者被分入三个小组：涉及成人的Ⅰ期研究，涉及儿童的Ⅰ-Ⅱ研究，或涉及青少年和成年人的Ⅱ期研究。主要研究终点是客观缓解率（ORR），次要终点包括缓解持续时间（DoR），无进展生存期（PFS）和安全性。

　　结果显示，这些患者共覆盖17种肿瘤类型、TRK融合阳性，独立审查委员会评估的ORR为75%，研究者评估的ORR为80%。治疗1年时，仍有71%的缓解在持续、55%的患者肿瘤无进展，中位DoR和PFS尚未达到。中位随访9.4个月时，86%的缓解患者（38/44）在继续治疗或进行了根治性手术。不良反应主要为1级，研究者认为不超过5%的患者出现了药物相关的3、4级不良反应，没有患者因药物不良反应而中断拉罗替尼治疗。由此可见，在TRK融合阳性的癌症患者中，不论患者年龄和肿瘤类型，拉罗替尼都具有明显的持续的抗肿瘤活性和可耐受的不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：治疗NTRK融合实体瘤的药物拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)的疗效如何？

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