在2021年的ASCO大会上，神经系统肿瘤专家公布了一期NAVIGATE (NCT02576431)试验和 1/2 期SCOUT试验(NCT02637687)中患有中枢神经系统肿瘤的 NTRK 基因融合阳性的儿科患者和成人接受拉罗替尼治疗后的安全性和有效性，结果非常振奋人心，燃起了脑瘤患者全新的生存希望！这项研究结果之所以振奋人心，是因为入组的中枢神经系统肿瘤患者，无论成人还是儿童，在接受拉罗替尼治疗后，产生了快速和持久的反应：在可评估的 28 名患者中，23 名 ，也就是82%患者的病灶都出现了缩小，对于长期无药可用的脑瘤患者来说，因此无论年龄大小，拉罗替尼都带来了新的生存希望！

　　这项研究结果是基于两项临床试验得出的，共有33例NTRK阳性的中枢神经系统肿瘤成人和儿童患者，包括高级别胶质瘤19例，低级别胶质瘤8例，神经胶质瘤2例，神经上皮瘤2例，中枢神经系统神经母细胞瘤1例，小圆蓝细胞SRBCT瘤1例，值得一提的是，这些患者的平均年龄仅为9岁，并且都是临床上接受了各种治疗后失败的晚期患者，其中NTRK突变的情况：73%)为 NTRK2 融合，15% 为 NTRK1 融合，12% 为 NTRK3 融合。试验结果可以看出客观缓解率（ORR）：30%，其中9%（3例）的患者达到完全缓解（CR,病灶完全消失）。

　　在患有可测量疾病的 28 名患者中，其中 23 名 (82%) 经历了肿瘤缩小；中位随访 16.5 个月，原发性中枢神经系统肿瘤患者的中位无进展生存期 (PFS) 为 18.3 个月，12 个月中位无进展生存率率为 56%；该随访期间未达到中位总生存期 (OS)，12 个月 OS 率为 85%，这意味着，85%的晚期患者至少可以生存一年以上。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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