FDA批准吉妥珠单抗用于成人初诊CD33+AML的治疗，或成人﹑2岁及以上儿童复发难治CD33+AML的治疗。吉妥珠单抗由辉瑞公司开发，是一种靶向CD33的抗体药物偶联（ADC），FDA是基于三项独立的研究数据给予批准。

　　研究一（ALFA-0701，NCT00927498）是一项多中心随机开放三期研究，271例50-70岁初发AML患者按1：1随机分为吉妥珠单抗联合7+3（N=135）和7+3组（N=136），主要终点为无事件生存（EFS）。患者中位年龄62岁，中位EFS分别为17.3个月和9.5个月（HR,0.56；双侧P<0.001），中位OS为27.5个月和21.8个月（HR=0.81）。

　　研究二（AML-19，NCT00091234）是一项多中心随机开放三期研究，对比吉妥珠单抗 vs. 最佳支持疗法（BSC）治疗老年初诊AML患者（>75岁或61-75岁无法耐受常规化疗），1：1随机入组227例患者（118 vs. 119），中位年龄77（62-88）岁。两组中位OS分别为4.9个月和3.6个月，吉妥珠单抗相比BSC有显著生存获益（HR,0.69；双侧P=0.005）。

　　研究三（MyloFrance-1）是一项单臂二期研究，评估吉妥珠单抗单药治疗首次复发CD33+成人AML,57例患者的中位年龄为64（22-80）岁，CR率26%（95%CI,16-40%），中位无复发生存11.6个月。

　　FDA临床评审认为：尽管EFS不是OS的直接替代终点，但EFS所体现的持久缓解和生存同样具有临床价值，因此根据ALFA-0701研究中的EFS获益，AML-19研究中对特定人群的短期生存获益，FDA批准吉妥珠单抗治疗初诊AML.值得一提的是，对吉妥珠单抗治疗剂量的调整，降低药物毒性反应，是研究获得成功的关键要素。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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