美国食品和药物管理局批准维奈妥拉（VENCLEXTA片，由AbbVie公司和Genentech美国公司销售）用于治疗经FDA批准的测试发现有17p缺失的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，这些患者以前至少接受过一次治疗。

　　该批准是基于维奈妥拉治疗携带17p缺失的CLL患者的2期单臂试验的结果，这些患者之前至少接受过一次治疗。主要疗效指标是根据独立评审委员会（IRC）评估的2008年修订的IWCLL NCI-WG肿瘤反应指南的总反应率（ORR）。反应持续时间（DOR）是一个额外的结果指标。

　　该试验招募了106名患者，他们之前至少接受过一次17p缺失的治疗，通过FDA批准的CLL荧光原位杂交（FISH）探针套件检测。患者之前的治疗次数中位数为2.5次（范围1-10次）。IRC的ORR为80%（95%CI:71%，87%），8%完全缓解（包括2%完全缓解但骨髓不完全恢复）。在使用维奈妥拉治疗后，对达到CR或CRi的患者的外周血和骨髓中的最小残留疾病（MRD）进行了评估。意向治疗人群中有3%的患者达到完全缓解（CR或CRi），并且骨髓和外周血中的MRD也是阴性的。首次反应的中位时间为0.8个月（范围：0.1至8.1个月）。中位反应持续时间（DOR）尚未达到，中位随访时间约12个月。DOR从2.9到19.0个月以上不等。

　　对240名先前治疗过的CLL患者的安全性数据进行了评估，这些患者接受了单药维奈妥拉治疗，目标剂量为每天口服400毫克。最常见的（大于或等于20%）任何等级的不良反应是中性粒细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲劳。44%的患者报告了严重的不良反应，最常见的（大于或等于2%）严重不良反应是肺炎、发热性中性粒细胞减少症、热射病、自身免疫性溶血性贫血、贫血和肿瘤裂解综合症（TLS）。

　　由于肿瘤体积的迅速缩小，TLS是启动维奈妥拉时的一个重要识别风险。根据肿瘤负荷进行分层，用水合剂和抗高尿酸药物进行预防，经常进行血液化学监测和纠正电解质异常，可以降低TLS的风险。对于具有较高风险特征的患者，可能需要住院进行静脉补液、电解质监测，并积极纠正电解质异常。在66名CLL患者中，从每天20毫克的剂量开始，经过5周增加到每天400毫克的剂量，TLS率为6%，没有临床事件。所有事件都是实验室TLS,发生在淋巴结大于或等于5厘米或ALC大于或等于25×109/L的患者。

　　维奈妥拉获批适应症的推荐剂量和时间表是5周内的渐进式计划。剂量从20毫克开始，持续1周，然后以50毫克、100毫克和200毫克的每个剂量水平持续1周，然后是推荐的每日剂量400毫克，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：白血病患者服用威托克/维奈妥拉(VENETOCLAX)要注意哪些副作用？

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