2020年12月01日，美国FDA已加速批准普雷西替尼扩展适应症，用于治疗携带RET变异的甲状腺癌患者，包括12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）患者，或需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。

　　这次批准是基于名为ARROW的1/2期临床试验的疗效和安全性结果。在55例携带RET突变的经治MTC患者中，普雷西替尼达到60%的总缓解率（ORR）。在29例携带RET突变的初治MTC患者中，ORR为66%。此外，9例RET融合阳性甲状腺癌患者的ORR为89%。这些患者的中位缓解持续时间（DOR）均尚未达到。

　　普雷西替尼Gavreto（pralsetinib）是一种每日一次的口服RET靶向疗法，旨在强效和选择性地靶向驱动多种肿瘤类型的RET变异，包括预测驱动肿瘤耐药性的继发性RET突变。2020年09月05日，普雷西替尼已被美国FDA批准用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。12月，普雷西替尼再次被批准用于治疗甲状腺髓样癌，对于患者来说，多了一种新的选择和希望。

　　甲状腺癌是一种起源于甲状腺滤泡上皮或滤泡旁上皮细胞的恶性肿瘤，也是头颈部最为常见的恶性肿瘤。近年来，全球范围内甲状腺癌的发病率增长迅速，根据全球肿瘤数据登记中心测算，我国甲状腺癌以每年20%的速度持续增长。根据肿瘤起源及分化差异，甲状腺癌又分为乳头状癌、滤泡状癌、未分化癌和髓样癌。

　　甲状腺髓样癌（MTC）发病主要原因是RET原癌基因突变。当出现单侧或双侧甲状腺肿块、呼吸不畅、吞咽困难、声音嘶哑、手足抽搐、类癌综合征等症状应警惕甲状腺髓样癌的发生。女性，且年龄在30～60岁之间、有甲状腺甲状旁腺及肾上腺肿瘤家族史的人群是甲状腺髓样癌易患人群，应注意防范。对于甲状腺髓样癌，这次的普雷西替尼就比较适用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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