在过去的十年里,多发性骨髓瘤(MM)治疗方案的优化和完善使患者的总生存期(OS)得到显著改善。帕比司他通过抑制一类叫组蛋白去乙酰化酶 (HDACs) 的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了MM患者体内浆细胞的过度发生,或导致这些危险细胞死亡。一项PANORAMA1试验表明,与安慰剂+硼替佐米+地塞米松(Pbo-BTZ-Dex)相比,帕比司他+硼替佐米+地塞米松(PAN-BTZ-Dex)明显增加了复发/难治MM患者的无进展生存期(PFS)。
该3期试验中,研究小组评估了患者的预后情况,这些患者先前均接受过某些治疗:免疫调节药物疗法(IMiD;n = 485),硼替佐米+ IMiD(n =193),包括硼替佐米+ IMiD在内的至少2种疗法(n= 147)。曾接受过治疗的亚组中PAN-BTZ-Dex vs Pbo-BTZ-Dex的中位PFS分别为:IMiD(12.3 vs 7.4个月 HR,0.54;95% CI,0.43-0.68)、硼替佐米 + IMiD(10.6 vs 5.8个月;HR,0.52;95% CI,0.36-0.76)、包括硼替佐米 + IMiD在内的至少2种疗法(12.5 vs 4.7个月;HR,0.47;95% CI,0.31-0.72)。先前接受过治疗的亚组中经PAN-BTZ-Dex治疗后,常见的3/4级不良反应包括血小板减少、淋巴细胞减少、中性粒细胞增多、腹泻和虚弱/疲乏。对于先前经硼替佐米+1种IMiD治疗的患者,安慰剂组和治疗组的治疗相关死亡率相近。
该分析证实了先前接受至少2种疗法治疗后的患者经PAN-BTZ-Dex治疗后,PFS明显延长。该治疗方案同样适用于预后较差和治疗受限的MM患者。
帕比司他最常见不良反应(发生率>20%)是腹泻、疲劳、恶心、外周水肿、食欲下降、发热和呕吐。严重不良反应包括肺炎、腹泻、血小板减少、疲劳和败血症。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!