鲁比卡丁（PM1183）是PharmaMar公司研发的一种烷基化药物，可结合DNA内的鸟嘌呤碱基，触发一系列级联反应，影响DNA结合蛋白（包括一些转录因子）的活性以及DNA修复通路，从而导致细胞周期的破坏和最终的细胞死亡。早前，美国FDA已授予Zepzelca孤儿药资格，用于治疗小细胞肺癌。
鲁比卡丁能够选择性地抑制多种肿瘤所依赖的致癌基因转录过程，除此以外，该药物还能够抑制肿瘤相关巨噬细胞的转录过程，以及下调对肿瘤生长至关重要的细胞因子的产生。这些疾病除了转录“成瘾性”可以作为能利用的靶标外，大部分都缺乏其他有效的靶标。
美国FDA此次加速批准，主要基于一项鲁比卡丁单药治疗105例铂类药物化疗后疾病进展的成人小细胞肺癌患者的开放标签、多中心、单臂Ⅱ研究的客观缓解率（ORR）和缓解持续时间（DoR）数据。经研究者评估鲁比卡丁二线治疗的ORR为35.2%，中位DoR为5.3个月（独立评审委员会评估结果分别为30%和5.1个月）。安全性方面，鲁比卡丁最常见的3～4级不良事件为血液学毒性，包括贫血(9%)、白细胞减少症(29%)、中性粒细胞减少症(46%)和血小板减少症(7%)。
小细胞肺癌是一种恶性程度高、肿瘤进展快、较早发生广泛转移的肺癌类型，约占全部肺癌患者的15%。铂类药物化疗后出现疾病进展的小细胞肺癌患者治疗选择非常有限，鲁比卡丁的获批为此部分患者增添了新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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