阿泊替尼是一款激酶抑制剂，分别于2020年1月和9月获美国FDA和欧洲EMA批准上市，用于治疗携带PDGFRA基因18号外显子突变（包括PDGFRAD842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。在CSCO年会上，研究人员公布了阿泊替尼片（Avapritinib）在中国I/II期桥接研究取得的积极结果。
此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II期临床研究，旨在评估阿泊替尼治疗不可切除或转移性晚期GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。结果显示，阿泊替尼在携带PDGFRAD842V突变的患者中显示出显著的抗肿瘤活性。8例携带PDGFRAD842V突变的患者中，所有患者靶病灶均有缩小，有5例患者达到了研究者评估的部分缓解，总体缓解率（ORR）为62.5%，另3例患者的研究者评估结果为疾病稳定。在至少接受过3线既往治疗的（4L+）GIST患者中阿泊替尼也显示出一定的疗效，研究者评估的ORR为26.1%。安全性方面，阿泊替尼总体耐受性良好，研究中报告的治疗相关不良事件（TRAE）大部分为1级或2级。
在GIST病例的主要驱动突变基因KIT或PDGFRA中，约6%的新诊断的GIST患者会携带PDGFRA18外显子突变，其中最常见的是D842V突变，而此种突变对所有其他已批准的治疗方法都具有耐药性。因此，阿泊替尼获批之后，将为携带此种突变的GIST患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐普替尼/阿泊替尼(AYVAKIT)可用于携带罕见突变的胃肠道间质瘤的患者？
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