抗体偶联药物（ADC）最初被设计利用抗体的精准特异性来靶向传递化疗药物，目的是提高治疗指数（致毒剂量与药物的有效剂量之比）。不幸的是，到目前为止开发ADC最大的挑战是治疗指数比预期窄得多。在临床发展已停止的大约55个传统ADC中，至少有23个由于治疗指数窄而停用。狭窄的治疗窗口限制了所能达到的最大有效剂量，往往在ADC达到其最大有效剂量之前产生毒性效应。

　　此外，这些毒性限制了病人可以耐受的给药周期的次数，并且常常导致skipped doses、剂量减少或研究中断。吉妥单抗 （MYLOTARG）已于2017年9月1日获批治疗新发或复发难治的CD33阳性AML成人及2岁及以上儿童患者。该药物也是首款包括儿童AML适应证的药物。

　　作为一种抗体药物偶联物（ADC），吉妥单抗含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，存在于90%的AML患者中。当吉妥单抗与CD33抗原结合时，可被癌细胞吸收，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。

　　临床研究AAML0531（NCT00372593）主要疗效判定指标是无事件生存期（EFS），即从参与试验之日起直至因任何原因导致的治疗失败、复发或死亡。EFS风险比为0.84（95％CI:0.71~0.99）。吉妥单抗联合化疗组在5年内无诱导失败、复发或死亡的患者的比例为48％（95％CI:43％~52％），而单纯化疗组中该比例为40％（95％CI:36％~45）。两组治疗在OS方面并无差异。

　　联合吉妥单抗治疗的患者（超过5％）在诱导1和强化2阶段中发生的最常见≥3级不良反应包括感染、发热性中性粒细胞减少、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉妥单抗(GEMTUZUMAB)/吉妥珠单抗是治疗急性髓性白血病新药介绍

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