美国食品药品监督管理局（FDA）批准beleodaq（贝利司他）用于治疗外周T细胞淋巴瘤（PTCL）。PTCL是一组罕见且生长迅速的非霍奇金淋巴瘤（NHL），由多种罕见疾病所组成。贝利司他通过阻断导致T细胞发生癌变的酶而发挥作用。一项II期BELIEF试验中，专家们发现全组蛋白去乙酰化酶抑制剂贝利司他治疗复发/难治外周T细胞淋巴瘤患者可产生持久缓解。
这些患者在接受至少一次先前疗法之后发生疾病进展，患者接受贝利司他 1,000 mg/m2（第1-5天，每天输注30分钟，21天为一疗程）。其中88%的患者为白人，51%的患者为男性，中位年龄为64岁；患者接受先前疗法中位次数为2次（范围1-8）；97%的患者接受先前CHOP（环磷酰胺，阿霉素，长春新碱和强的松）疗法或CHOP样疗法治疗失败，21%的患者先前接受造血干细胞移植。31（25.8%）名患者发生缓解，包括13名完全缓解和18名部分缓解。中位缓解持续时间为13.6个月（95% CI= 4.5-29.4），最长缓解时间> 36个月。完全缓解患者的中位缓解时间未达到，但是大于29个月。
中位无进展生存期为1.6个月（95% CI= 1.4–2.7），中位总生存期为7.9个月（95% CI= 6.1–13.9个月）。12名患者接受贝利司他治疗后进行干细胞移植。研究者总结到：“如果不考虑先前疗法类型，贝利司他单药疗法治疗外周T细胞淋巴瘤可产生完全和持久缓解，毒性可控。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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