依帕伐单抗（Emapalumab-lzsg）依帕伐单抗注射液 是一种干扰素γ（INFγ）阻断抗体。依帕伐单抗是第一个也是目前唯一1个获批治疗原发性HLH的药物。瑞典制药公司Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）宣布，评估依帕伐单抗（emapalumab）治疗原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH）疗效和安全性的关键II/III期临床研究（NCT01818492）的结果已发表于国际顶级医学期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。

　　NEJM上发表的这项研究，是一项全球性、多中心、开放标签、单臂、关键性研究，共入组了34例年龄≤18岁的原发性HLH患者，评估了依帕伐单抗与地塞米松联合用药，其中地塞米松剂量在研究期间可以逐渐降低。34例患者中，7例在入组研究前未接受过治疗（初治组），27例接受过常规治疗（经治组）。

　　所有患者在入组研究时均有活动性疾病，经治组27例患者接受常规治疗期间或之后病情恶化或复发、或接受常规疗法未获得满意应答、或因副作用无法继续接受常规治疗。接受依帕伐单抗治疗的34例患者中，有26例完成了研究。数据显示：

　　在完成8周治疗后，经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有63%、65%的患者病情缓解，这些百分比显著高于预先指定的40%的无效假设阈值（分别为p=0.02和p=0.005）。经治组（n=27）和整个研究组（n=34）分别有70%、65%的患者能够开展造血干细胞移植并且接受了移植。在最后一次观察中，经治组（n=27）、整个研究组（n=34）分别有74%、71%的患者仍然存活。患者移植后表现出非常高的存活率，经治组和整个研究组接受了移植的患者中，12个月存活率分别为89.5%、90.2%。

　　安全性方面，依帕伐单抗与任何器官毒性无关，治疗期间有10例患者出现严重感染，1例因播散性组织胞浆菌病停用依帕伐单抗.最常报告的不良反应（≥20%）是感染、高血压、输液相关反应和发热。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依帕伐单抗(GAMIFANT)是治疗原发性噬血细胞淋巴组织细胞增多症的新药？

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