间质性肺疾病(ILD)是系统性硬化症（SS）的常见表现，是导致SS死亡的主要原因。尼达尼布Nintedanib是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI），在SS和ILD的临床前研究中已被证明具有抗纤维化和抗炎作用。
一项随机、双盲、安慰剂对照试验，来研究尼达尼布在SS相关的ILD患者中的疗效和安全性。我们将过去7年内首次出现雷诺综合征以外症状且HR-CT显示至少有10%肺野纤维化的患者纳入研究，并按照1:1的比例随机分配口服尼达尼布每天两次，每次150mg或接受安慰剂。主要终点是52周时间内，评估用力肺活量(FVC)年下降率。次要终点主要是第52周改良的Rodnan皮肤评分和St. George’s呼吸问卷 (SGRQ)的总分与基线相比的绝对变化。
本研究共入组576例患者，每例患者至少接受一剂尼达尼布或安慰剂治疗；51.9%患者有弥漫性皮肤表现，48.4%接受基线吗替麦考酚酯（MMF）治疗。对主要终点进行统计分析发现：尼达尼布组和安慰剂组调整后FVC年下降总量分别是-52.4ml、-93.3ml（相差 41.0ml；95%置信区间[CI]，2.9—79.0；P=0.04）。使用多重插补分析缺失病例的影响，发现病例缺失对于主要终点指标FVC的变化并无影响，P值在0.06到0.10之间。在第52周，改良后的Rodnan皮肤评分与SGRQ总得分与基线相比变化无显著性差异，分别为- 0.21 (95% CI, - 0.94 - 0.53;P = 0.58)和1.69 (95% CI, - 0.73至4.12[未行多重比较来调整])。腹泻是最常见的不良事件，尼达尼布组75.7%的患者出现腹泻，安慰剂组31.6%的患者出现腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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