2021年9月23日，《美国医学肿瘤学会》发表了一项III期临床试验（ClarIDHy）的数据，报告了依维替尼（ivosidenib）对IDH1突变晚期胆管癌患者的最终总体生存疗效结果。依维替尼是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　多中心、随机、双盲、安慰剂对照的临床III期试验对231例患者进行了资格评估。最终纳入了187例患者IDH1突变的胆管癌患者，其疾病在既往治疗后进展。入组患者以 2:1 的比例随机接受依维替尼（500 mg,每天一次）或安慰剂治疗。如果根据放射学检查结果确定患者出现疾病进展，则允许从安慰剂交叉到依维替尼.

　　在所有187例患者中，173例（93%）患者有转移性疾病，88例（47%）患者既往接受过2种治疗；131例（70%）患者IDH1变异为R132C.研究的主要终点是由盲法独立放射学中心确定的无进展生存期（PFS）。关键的次要终点是总生存率（OS）。其他次要终点包括客观缓解率（ORR）、安全性和耐受性以及生活质量。

　　依维替尼组 VS 安慰剂组的中位总生存期（OS）为10.3个月 VS 7.5个月；调整交叉后，安慰剂组的中位OS为 5.1 个月。两组的12个月OS率为43% VS 36%。依维替尼组 VS 安慰剂组的最长治疗持续时间为34.4个月 VS 6.9 个月；中位治疗持续时间为2.8个月 VS 1.6个月。在43例患者从安慰剂组交叉后，依维替尼组的中位治疗持续时间为 2.7个月。该随机临床试验发现，尽管交叉率很高，但依维替尼耐受性良好，与安慰剂相比具有良好的OS益处。这些数据，再加上支持性的生活质量数据和可耐受的安全性，证明了依维替尼对伴有IDH1突变的晚期胆管癌患者具有临床益处。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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