近年来，AML的靶向治疗取得巨大进步。针对AML中一些常见的突变基因，目前已经成功研发出多种有效的靶向治疗药物，如FLT3抑制剂、BCL-2抑制剂和IDH1/2抑制剂。FLT3突变是AML患者中最常见的基因突变，检测出突变阳性的患者约占30%。研究显示，FLT3突变与AML患者的预后密切相关。吉瑞替尼是一种高选择性、二代、I型、口服FLT3抑制剂，对FLT3-ITD、FLT3-TKD均有高抑制活性，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL.

　　美国FDA批准吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML.目前，吉瑞替尼也已在中国获批，预示着我国FLT3突变的AML患者迎来首个精准靶向药物。ADMIRAL研究显示，吉瑞替尼对FLT3-ITD和TKD突变患者OS的延长均显著优于挽救性化疗。而且，接受造血干细胞移植后继续应用吉瑞替尼仍可延长患者生存期。此外，吉瑞替尼在一线也有不错的疗效，ASH公布的数据显示，吉瑞替尼与3+7诱导化疗联用后在FLT3突变患者中，复合完全缓解率达81.6%，中位OS尚未达到，耐受良好。因此，有FLT3突变阳性的患者可能应尽早采用吉瑞替尼。

　　随着越来越多靶向药物可及，研究者们也在试图采用靶向药物联合治疗的策略以期进一步提高疗效，惠及更广泛的AML患者。教授表示，ASH会议报道了一项吉瑞替尼联合维奈克拉治疗复发或难治性FLT3突变阳性AML的1b期扩展队列.该结果显示，在既往接受过大量治疗（其中大多数患者既往接受过FLT3 TKI治疗）的FLT3突变阳性AML患者中，吉瑞替尼联合维奈克拉获得了极高的骨髓和血液原始细胞清除率，改良复合完全缓解率高达83.8%，这可能表明吉瑞替尼联合维奈克拉的抗白血病活性显著高于吉瑞替尼单药。在安全性方面，非血液学毒性适中，联合用药耐受性良好。由此可见，两种靶向药物联合协同抗击AML或可为患者带来更多的获益，值得进一步的研究。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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