美国食品和药物管理局批准卡博替尼（Cabometyx,Exelixis公司）用于治疗12岁及以上的局部晚期或转移性分化型甲状腺癌（DTC）患者，这些患者在先前的VEGFR靶向治疗后出现进展，并且不符合条件或对放射性碘难治。
COSMIC-311是一项随机（2:1）、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验（NCT03690388），评估了局部晚期或转移性DTC患者的疗效，这些患者在先前的VEGFR靶向治疗后出现进展，并且不符合条件或对放射性碘难治。患者随机接受卡博替尼60毫克或每日一次的口服治疗，或接受安慰剂和最佳支持性治疗，直到疾病进展或出现无法忍受的毒性。
主要疗效指标是意向治疗人群的无进展生存期（PFS）和前100名随机患者的总反应率（ORR），由盲法独立放射学审查委员会根据RECIST 1.1评估。CABOMETYX与安慰剂相比，显著降低了疾病进展或死亡的风险（P<0.0001）。卡博替尼组的中位PFS为11.0个月（95%CI:7.4，13.8），而接受安慰剂的患者为1.9个月（95%CI 1.9，3.7）。卡博替尼和安慰剂组的ORR分别为18%（95%CI:10%，29%）和0%（95%CI 0%，11%）。最常见的不良反应（≥25%）是腹泻、掌跖红斑症（PPE）、疲劳、高血压和口腔炎。对低钙血症增加了一个警告。
推荐的单药卡博替尼剂量为60毫克，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。儿童患者（12岁及以上，BSA小于1.2平方米）的推荐卡博替尼剂量为40毫克，每天一次，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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