ITP 一线治疗失败后的标准治疗已经从脾切和利妥昔单抗转换为 TPO 受体激动剂,阿伐曲泊帕是口服的 TPO 受体激动剂。在临床试验中,阿伐曲泊帕在第 5 天就可以快速提升患者的血小板计数,并通过长期给药将中位血小板计数维持在目标范围(50 - 150×10^9/L)内。此外,阿伐曲泊帕的安全性良好,经暴露校正后各种不良事件的发生率与安慰剂相当。阿伐曲泊帕也没有饮食限制,可以与食物同服。
根据阿伐曲泊帕的 Ⅲ 期临床数据,分析 ITP 患者之前接受过的治疗是否会影响阿伐曲泊帕的疗效。阿伐曲泊帕Ⅲ期临床试验是全球多中心、随机、双盲、对照试验,设为阿伐曲泊帕组和安慰剂组,再根据患者之前接受过的ITP治疗情况,每组再分别分析<3种治疗和≥3种治疗的疗效。研究结果显示:阿伐曲泊帕组治疗前接受 < 3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,血小板计数 ≥ 50×10^9/ L的中位累计应答周数分别为 13.7 周和 11.0 周。安慰剂组均为 0周。阿伐曲泊帕组治疗前接受<3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的平均累计应答周数分别为 12.2 周和 11.8 周。安慰剂组分别为 0 周和 0.2 周。
阿伐曲泊帕组治疗前接受 < 3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,至少一次血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的患者比例分别为 84.6% 和 89.5%,安慰剂组分别为 0% 和 11.1%。阿伐曲泊帕组治疗前接受 < 3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,至少两次血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的患者比例分别为 84.6% 和 79.0%,安慰剂组均为 0%。阿伐曲泊帕组治疗前接受 < 3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,治疗第 8 天,血小板计数 ≥ 50×10^9/L 的患者比例分别为 76.9% 和 57.9%。安慰剂组均为 0%。阿伐曲泊帕组治疗前接受 < 3 种治疗的患者和 ≥ 3 种治疗的患者,持久应答(6 个月核心研究期间,最后 8 周有 6 周血小板计数 ≥ 50×10^9/L)的患者比例分别为 38.5% 和 31.6%。安慰剂组均为 0%。
研究结论:既往的 ITP 治疗并不能显著预测患者对阿伐曲泊帕的血小板计数应答。既往接受 < 3 种治疗的患者在某些指标上表现稍好。即使 ITP 患者既往已经接受过多种治疗,但阿伐曲泊帕对于其疗效是相对一致的。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!