中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布适加坦（富马酸吉瑞替尼片，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FLT3突变的复发性或难治性（治疗耐药）AML成人患者。这也就意味着吉瑞替尼成为我国新型，高选择性，口服FLT3抑制剂。

　　急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型，约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。虽然约有70%的成人AML患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解，但约20%的患者出现复发性或难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者复发率高，远期生存获益差。而FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变被认为是驱动基因突变和预后不良的标志，该突变作为AML的治疗靶点，促进了科学家们对FLT3抑制剂的研发。

　　2018年，吉瑞替尼被FDA批准用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。研究表明，吉瑞替尼能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。据悉，它能够在体内持续维持对FLT3活性的抑制，并且不容易产生骨髓抑制。此外，它还能抑制名为AXL的受体酪氨酸激酶，从而阻断一条让肿瘤细胞产生抗性的潜在机制。相较于第一代FLT3抑制剂，吉瑞替尼靶向性强，作用位点仅FLT3突变或与FLT3突变相关的突变位点，且脱靶效应小，因此引起的不良反应相对少。临床研究结果显示，吉瑞替尼可显著提高FLT3突变阳性的复发难治性急性髓系白血病患者的总生存期，提高患者的生存率。

　　与维奈托克联合

　　维奈托克（Venetoclax）靶向BCL-2，可用于新诊断的75岁或以上的AML患者，或者健康状况不足以耐受强烈化疗的人。

　　副作用：中性粒细胞减少症，贫血，腹泻，恶心，出血，血小板减少症和感觉疲倦。

　　吉瑞替尼可提高伴FLT3突变的复发性/难治性急性髓系白血病的存活率；然而，疾病复发很常见，长期存活率仍然很低。

　　正在进行的吉瑞替尼+维奈托克联合治疗，1B期研究的结果显示：联合FLT3抑制剂吉瑞替尼+BCL-2抑制剂维奈托克，用于FLT3突变阳性复发/难治性急性髓系白血病（AML）的多重治疗，有效率86%，且耐受性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/吉列替尼(GILTERITINIB)治疗复发性或难治性急性白血病的效果好吗？

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