一项Ⅲ期、随机、双盲、安慰剂对照研究，探讨托法替尼治疗成人活动性AS的安全性和有效性，得出以下关键结论：AS患者对托法替尼应答迅速，随访第2周即可见到显著的临床疗效；托法替尼治疗16周的ASAS20应答率可达56.4%，ASAS40可达40.06%；与Ⅱ期临床研究相比，托法替尼治疗AS未见新的潜在安全风险。

　　研究纳入来自14个国家，75个中心的成人活动性AS患者，所有患者Bath强直性脊柱炎疾病活动性指数（BASDAI）≥4、BASDAI（背痛评分）≥4，且对≥2种NSAIDs应答不佳/不耐受。0~16周（双盲期），患者随机分为托法替尼组（5mg,bid；n=133）和安慰剂组（n=136）。16~48周（开放标签期），托法替尼组患者治疗方案不变，安慰剂组患者换用托法替尼（5mg,bid）。主要和次要终点分别为16周两组患者的ASAS20和ASAS40应答率。

　　疗效：托法替尼显著优于安慰剂

　　16周时，托法替尼组患者的ASAS20应答率（56.4%，75/133）显著高于安慰剂组（29.4%，40/136）（p<0.0001）。就ASAS40应答率而言，托法替尼组（40.06%）也显著优于安慰剂组（12.5%）（p<0.0001）。此外，研究表明，托法替尼组患者的治疗应答迅速，随访的第2周即可出现显著临床疗效。16~48周，托法替尼组患者的ASAS20和ASAS40应答率一直较为稳定；安慰剂换用托法替尼的患者中，ASAS20和ASAS40应答率先快速升高，从24周开始保持稳定直至48周。

　　安全性：托法替尼治疗AS未见新的潜在安全风险

　　16周时，托法替尼组和安慰剂组患者不良事件的发生率分别为54.9%和51.5%；严重不良事件（危及生命的事件）的发生率分别为1.5%和0.7%。48周随访期间，所有患者均未出现死亡、恶性肿瘤、重大心血管不良事件、血栓或机会性感染等事件。一直使用托法替尼的患者中（n=133），出现3例肝脏不良事件（依据Hy’s法则，无药物性肝损伤病例）；3例非严重性带状疱疹；1例严重感染。由安慰剂换用托法替尼的患者中（n=136），出现2例非严重性带状疱疹；未见肝脏不良事件和感染事件。

　　研究显示，对NSAIDs应答不佳/不耐受的活动性成人AS患者中，托法替尼（5mg,bid）的疗效显著优于安慰剂。托法替尼16周的ASAS20应答率为56.4%，ASAS40应答率可达40.06%，并且疗效可持续至48周。与安慰剂相比，托法替尼不良事件的发生率略高，这与此前的Ⅱ期研究结果相一致。但接受托法替尼治疗的患者中，未见死亡、恶性肿瘤、血栓、机会性感染或间质性肺病等事件，也未见药物性肝损伤事件。

　　由此可见，托法替尼（5mg,bid）治疗NSAIDs应答不佳/不耐受的活动性成人AS患者，具有快速、持续的临床疗效，并且未见新的潜在安全风险。这意味着，托法替尼或许能成为治疗AS的新型药物，改善目前AS治疗药物有限的现状。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：托法替尼/托法替布(TOFACITINIB)已被批准治疗类风湿关节炎？

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