肾上腺皮质癌 ( ACC) 是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，其恶性程度高，病情进展快，易局部转移，患者中位生存时间约为 3～4年。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为 ACC 的唯一药物，其通过抑制线粒体呼吸、引起线粒体相关膜功能障碍及内质网应激等途径减少 ACC 细胞增殖，同时通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平进而降低 ACC 细胞分泌功能，是多个国际指南和共识推荐的 ACC 首选辅助治疗药物。米托坦治疗期间需维持血药浓度在 14 ～ 20 mg /L 之间，监测药物相关不良反应，并警惕与其他药物的相互作用。  

　　米托坦血药浓度监测：

　　米托坦的有效治疗浓度窗极窄（14-20mg/L）。低于这个浓度无法达到最佳治疗效果，高于这个浓度患者又会承受不必要的药物副作用。

　　适用人群：所有应用米托坦治疗的ACC患者，均应进行TDM,并根据监测结果调整米托坦用药剂量。

　　目标：血药浓度维持在14～20mg/L的治疗窗内。

　　米托坦血药浓度＞14 mg/L 可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过 20 mg/L 与可逆性神经肌肉毒性症状有关。

　　监测频率：血药浓度尚未达＞14mg/L稳态水平的患者，建议每 3～4 周进行1次 TDM 评估; 当米托坦血浆浓度＞14mg/L时，每6～12周评估1次。米托坦血药浓度＞14mg/L通常需数周(有时数月) 时间，因此只要其血药浓度＜14mg/L,且患者可耐受，建议继续增加用药剂量。

　　对于大多数患者，当米托坦血药浓度＞14mg/L,其用药剂量可减少或维持。随着治疗时间的延长，可确定患者的米托坦最佳耐受剂量，同时血药浓度维持在14～20mg/L的治疗窗内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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