2018年3月22日，美国食品和药物管理局批准了尼罗替尼(泰西格纳，诺华制药公司)，用于治疗新诊断的慢性期费城染色体阳性慢性髓细胞白血病(Ph+ CML-CP)或对先前酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗耐药或不耐受的1岁或1岁以上的Ph+ CML-CP儿童患者。

　　批准基于拥有两项开放标签——单臂、多中心试验的69名Ph+ CML-CP儿童患者的治疗结果：对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的Ph+ CML-CP儿科患者(n=11)使用CAMN107A2120 (NCT01077544)治疗；对伊马替尼或达沙替尼耐药或不耐受的Ph+ CML-CP儿科患者(n=33) 以及新诊断的Ph+ CML-CP儿科患者(n=25)使用CAMN107A2203 (NCT01844765)治疗，患者每天接受两次尼罗替尼治疗，剂量为230毫克/平方米，在28天的治疗周期内四舍五入至最接近的50毫克剂量(最大单剂量为400毫克)。治疗的中位时间为13.8个月(范围：0.7至30.9个月)。

　　在耐药或不耐受Ph+ CML-CP患者中，12个周期的主要分子应答率(MMR; BCR-ABL/ABL≤0.1% IS)为40.9% (18/44, 95% CI: 26.3%, 56.8%)。在新诊断为Ph+CML-CP患者中，12个周期的病死率为60.0% (15/25, 95% CI: 38.7%, 78.9%)。在耐药或不耐受慢性粒细胞白血病患者中，12个周期的累积MMR率为47.7% (21/44)。在新诊断的慢性粒细胞白血病患者中，12个周期的累积MMR率为64.0% (16/25)。

　　在有耐药性或不耐受慢性粒细胞白血病的患者中，4.5%的患者在截止日期前达到BCR-ABL/ABL ≤0.0032% IS (MR4.5)。在新诊断的慢性粒细胞白血病患者中，达到MR4.5的百分比为28.0%。

　　儿科患者的安全状况类似于已知的Ph+ CML-CP成人的安全状况。常见的不良反应(大于20%)为高胆红素血症、血小板减少症、皮疹、中性粒细胞减少症、淋巴细胞减少症、丙氨酸转氨酶(ALT)升高、头痛、贫血、发热、恶心、上呼吸道感染、天冬氨酸转氨酶升高和呕吐。最常见的3/4级不良反应是谷丙转氨酶升高和高胆红素血症。观察到有17名患者(25%)的QTcF比基线增加超过30毫秒。没有患者的绝对QTcF高于基线500毫秒，或QTcF增加超过基线60毫秒。

　　推荐的儿科剂量为230毫克/平方米，每天口服两次，四舍五入到最接近的50毫克剂量(最大单剂量为400毫克)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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