2019年4月12日，美国FDA加速批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂厄达替尼（Erdafitinib,商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。尿路上皮癌(UC)是膀胱恶性肿瘤中最常见的一种，约占其90%。相关统计显示，晚期UC患者5年生存率仅为5%。

　　2021年欧洲医学肿瘤学会(ESMO)虚拟大会上公布了1b/2期NORSE研究结果，数据结果表明，厄达替尼Balversa联合Cetrelimab方案在患者中显示出强大的临床活性和缓解深度。

　　NORSE (NCT03473743)是一项开放标签、1b/2期多中心研究，厄达替尼Balversa联合Cetrelimab治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌和FGFR3或FGFR2基因改变的患者。参与1b期研究的参与者可能已经接受过任何数量的既往治疗，而参与2期研究的参与者之前没有接受过转移性疾病的全身治疗，也没有资格接受目前标准的顺铂化疗。1b期研究确立了厄达替尼Balversa联合Cetrelimab的推荐2期剂量(RP2D)， 2期研究评估了RP2D的安全性和有效性。研究分三个阶段进行：筛查阶段、治疗阶段和随访阶段。研究评估包括疗效、药代动力学、药效学、免疫原性、生物标志物和安全性。NORSE研究的第二阶段的登记目前正在进行中。

　　结果显示，研究人员评估的19名接受厄达替尼Balversa联合Cetrelimab治疗的患者的客观缓解率(ORR)为68%(95% 置信区间 [CI];43-87)，其中21%(n =4) 为完全缓解 (CR)47%为部分缓解(PR)。对于使用实体瘤缓解评估标准可评估的患者，疾病控制率(DCR) 为90%(95% CI;67-99)版本 1.1*(RECIST v1.1)标准。18名接受厄达替尼Balversa单药治疗的患者的ORR为33%(95% CI;13-59)，其中一名患者显示完全缓解，28%(n=5)是部分缓解，疾病控制率为100%(95% CI;82-100)。

　　安全性方面，厄达替尼Balversa联合Cetrelimab (n=24) 的安全性概况与厄达替尼Balversa单药治疗 (n=24) 相似，最常见的治疗出现不良事件 (AE) 是高磷血症(58% VS 58%)、口腔炎(54% VS 63%)、腹泻(42% VS 50%)、口干(58% VS 21%)、皮肤干燥(38% VS 21%)和贫血(25% VS 25%)。厄达替尼Balversa联合Cetrelimab组12例患者(50%)、在厄达替尼Balversa单药组9例患者(38%)发生3-4级不良事件。在厄达替尼Balversa联合Cetrelimab组中最常见的3-4级不良事件为口腔炎(12.5%)、脂肪酶升高(12.5%)和疲劳(8.3%);在厄达替尼Balversa组中为贫血(12.5%)和一般身体健康恶化(12.5%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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