急性髓系白血病（AML）是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤，AML发生和进展与众多基因突变相关，如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中，FLT3基因尤为重要，其为AML最常见的基因突变。FLT3突变型AML患者总体生存较差。2021年5月FLT3抑制剂吉瑞替尼被纳入2021年CSCO恶性血液病指南复发性或难治性AML（非APL）治疗部分。
复发性或难治性急性早幼粒白血病治疗部分，增加了新药物如针对CD33的单克隆抗体，维甲酸的衍生物以及甲基化药物、代替静脉砷剂做家庭治疗的口服砷剂。
复发性或难治性AML（非APL）更新要点：吉瑞替尼用于伴有FLT3突变（包括ITD和TKD）阳性的复发性或难治性的急性髓细胞白血病。吉瑞替尼是一种新型、强效、高选择性、I型口服FLT3/AXL抑制剂，与Ⅱ型抑制剂的不同在于吉瑞替尼通常不受激活环突变(例如D835点突变)的影响，能够结合FLT3突变的活性构象和非活性构象。
三期的临床实验显示了吉瑞替尼在复发性或难治性的FLT3的病人中疗效很好，单药完全缓解率（CR/CRh）可提高到34.5%，中位OS可达到9.3个月，联合化疗后可能提高。所以它是治疗复发性或难治性的FLT3突变阳性的髓细胞白血病患者最主要的药物，联合效果可能更好。
除此以外，我们加进去了中国的方案，比如西达苯胺联合去甲基化药物联合CAG化疗的方案。这个方案对于复发性或难治性，尤其老年病人可获得非常好的疗效。现在中国正在做循证和真实世界的研究，通过这次研究，在之后更新时可以拿到我们国内的相关数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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