泊马度胺的商品名为Pomalyst®；剂型为口服胶囊，规格为1mg、2mg、3mg、4mg；推荐剂量为在第1-21天每日1次，每次4mg,以28天为1个疗程，直至病情好转。泊马度胺为第3代免疫调节剂（IMiD），同为美国Celgene公司开发，结构上为沙利度胺和来那度胺的综合体，较前二者具有更好的药理活性、更小的毒性、更好的耐受性。2013年2月FDA批准其用于已接受两种及以上药物治疗后疾病仍处于进展状态多发性骨髓瘤患者的临床治疗；且近年获批的临床适应症还有卡波西肉瘤，是该适应症具历史性突破的重磅品种！其他在研的临床适应症还有骨髓纤维化、脑癌、硬皮病等。
一项重要的开放标签/单臂临床试验（12-C-0047）研究表明，口服5 mg泊马度胺（18例HIV阳性，10例HIV阴性），直至疾病进展或出现不可接受的毒性：18名HIV阳性患者中，总缓解率为67％、中位缓解期为12.5个月；10例HIV阴性患者中，总缓解率为80％、中位缓解时间为10.5个月。接受泊马利度胺的患者中最常见的不良反应包括实验室异常（≥30％的患者）是绝对中性粒细胞计数或白细胞减少，肌酐或葡萄糖升高，皮疹，便秘，疲劳，血红蛋白减少，血小板、磷酸盐、白蛋白、ALT增加，恶心和腹泻。
虽然泊马度胺获批了卡波西肉瘤，是20年来唯一口服的首个新药，但该适应症的市场前景似乎并不能给泊马度胺带来大幅度的收入。从临床适应症开发来看，骨髓纤维化、脑癌、硬皮病等适应症已进入临床开发，未来如若获批，对泊马度胺的市场开拓将带来更大利好！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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