维奈克拉（Venetoclax,又称维奈托克），是全球首个靶向B细胞淋巴瘤因子2（B-cell lymphoma 2，BCL-2）的小分子选择性抑制剂类药物，由美国艾伯维公司和瑞士罗氏公司联合开。2020年因研究其在急性髓系白血病（AML）和多发性骨髓瘤中应用的3期临床试验报告为阳性而备受关注。
试验达到了维奈托克的总体生存期（OS）优势的主要终点。维奈托克组的中位OS为14.7个月，安慰剂组为9.6个月，死亡风险降低34%（HR,0.66；95%CI,0.52-0.85；P<0.001）。在大多数患者亚组中，包括继发性AML（HR,0.56；95%CI,0.35-0.91）、中等细胞遗传学风险（HR,0.57；95%CI,0.41-0.79）和IDH1/2突变（HR,0.34；95%CI,0.20-0.60）患者，通过中位OS观察到联合治疗的益处。
维奈托克还提高了完全缓解（CR）率，这是一个关键的次要终点。相应的CR分别为36.7%和17.9%（P<0.001）；相应的综合CR（CR+CR伴血液学不完全恢复）分别为66.4%和28.3%（P<0.001）。
服用维奈托克的显著血液学不良事件包括血小板减少、中性粒细胞减少、发热性中性粒细胞减少、贫血和白细胞减少。维奈托克组和安慰剂组的停药率相似（分别为24%和20%）。维奈托克更常出现血液学恢复的剂量中断。
研究人员建议对接受维奈托克治疗方案的患者给予支持性治疗，如预防性抗菌药物。有人指出，两组之间的生活质量指标没有差异。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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