肝窦阻塞综合征 (hepatic sinusoidal obstruction syndrome，HSOS)，又称肝小静脉闭塞病（hepatic veno - occlusive disease，HVOD）, 大多发生在骨髓造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）预处理后，是 HSCT 术后发生的一种难以预测的严重临床综合征。去纤苷是一种由猪小肠黏膜基因组 DNA 通过控制解聚合成的单链脱氧寡核苷酸钠盐的混合物。去纤苷具有保护内皮、促纤溶、抗血栓、抗缺血、抗炎和抗黏附活性，但没有显著的全身抗凝作用。

　　Richardson 等进行了一项开放性多中心历史对照性 3 期临床试验  。根据 Baltimore 诊断标准确诊为 HSOS,并伴有 MOF（诊断依据为 HSCT 后第 28 天出现严重的肾或肺功能障碍）。主要临床疗效终点为 100 d 生存率，次要临床疗效终点为 100 d CR 率、180 d 生存率和 AEs.CR 的定义为 HSOS 和终末期器官功能障碍症状的缓解，包括总胆红素 < 2 mg/dl,血清肌酐或肌酐清除率恢复到接近基线值（肾功能恢复），以及血氧饱和度正常，无需补充氧气或依赖呼吸机（肺功能恢复）。去纤苷治疗至少 21 d,可以延长至 HSOS 症状消除或患者出院。与历史对照组（ n = 32）相比，去纤苷组患者（ n = 102）100 d 生存率和 CR 率均显著提高：调整倾向评分后，去纤苷组患者 100 d 生存率显著高于历史对照组（38.2% 对比 25%，95.1% CI ：5.2 ～ 40.8 ；P =0.010 9），两组患者 CR 率差异显著（25.5% 对比 12.5%，95% CI ：3.5 ～ 34.6 ； P = 0.016 0）。

　　最近发表的一项国际关怀使用项目的最终结果再次证实了去纤苷的疗效  。该研究共纳入了 1 129 例患者中，其中 710 例 (63%) 可获得临床结局数据。去纤苷治疗剂量分别为 10、25、40、60 或 80 mg·kg⁻1 ·d⁻1 ，中位剂量为 25 mg·kg⁻1·d⁻1 ，中位治疗时间为 15 d.710 例患者 HSCT 术后或化疗后 100 d 生存率为 54.2%（95% CI ：50.2 ～ 58.0）。儿童患者（ n = 303）100 d 生存率高于成人（ n = 407），分别为 65.4%（95% CI ：0.594 ～ 0.708）和 46.1%（95% CI ：0.409 ～ 0.510）。不 伴 有 MOF（ n = 418） 的 患 者 100 d 生 存 率为 64.7%（95% CI ：0.596 ～ 0.693）， 而伴有MOF（ n = 292）的患者 100 d 生存率为 39.7%（95% CI ：0.338 ～ 0.455）。值得注意的是，这些儿童患者中包括那些在治疗 100 d 内失访的生存患者。9% 的患者由于 AEs 而中止治疗。去纤苷治疗HSOS的疗效和安全性与先前研究一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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