2022年01月24日，信达生物宣布培米替尼（pemigatinib）获得香港特别行政区政府卫生署（DH）批准用于治疗成人既往至少接受过一次系统性治疗后疾病进展、伴成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性胆管癌。这是首个在香港地区市场获批的治疗胆道恶性肿瘤的选择性FGFR受体酪氨酸激酶抑制剂。

　　此前，2020年4月，美国FDA批准培米替尼治疗既往接受过治疗的成人晚期/转移性或不可切除的FGFR2基因融合/重排型胆管癌。2021年7月9日，国家药品监督管理局（NMPA）正式受理培米替尼的上市申请，用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。

　　培米替尼是一种针对FGFR1、2和3靶点的选择性强效口服抑制剂，已在FIGHT-202中的FGFR2重排/融合的胆管癌患者中显示出有效性和安全性。此次获批主要是基于一项II期、开放性、单臂、多中心的FIGHT202试验（NCT02924376）。在该试验中，评估了培米替尼在既往经过至少一线系统性治疗失败的、伴FGFR2融合或重排的、手术不可切除的局部晚期、复发性或转移性胆管癌受试者中的疗效和安全性。该研究的主要终点是基于独立影像委员会（IRRC）根据实体瘤评价标准评估的客观缓解率（ORR）。

　　截至2020年4月7日，有147例既往接受过≥1种系统治疗的患者入组，共分为三个队列：FGFR2融合/重排，n=108（A队列）；其他FGF/FGFR突变，n = 20（B队列）；无FGF/FGFR突变，n = 17（C队列）。所有患者接受培米替尼 13.5mg口服治疗。研究结果显示，在108例伴FGFR2重排或融合的胆管癌患者中，由独立中心影像评估的经影像学确认的客观缓解率（ORR）为37.0%，其中有4例患者达到完全缓解；中位缓解持续时间（DOR）为8.08个月，在40例出现肿瘤缓解的患者中，26例（66%）患者的缓解持续时间大于等于6个月，15例（37.5%）患者的缓解持续时间大于12个月。此外，中位总生存期（OS）为17.5个月，有客观反应者（n=40） VS 无客观反应者（n=68）的中位OS为30.1个月 VS 13.7个月。值得注意的是，更新的OS数据比历史数据要长，存在客观反应者的OS是无客观反应者的两倍多。

　　在试验中，共有147例受试者被纳入安全性分析，结果显示培米替尼具有良好的耐受性。最常见的不良反应为高磷酸血症（58.5%）；3级或3级以上的不良反应包括：低磷酸盐血症（14.3%）、关节痛（6.1%）、口腔黏膜炎（6.1%）、低钠血症（5.4%）、腹痛（5.4%）、疲乏（5.4%）。

　　培米替尼在既往经过至少一线标准治疗失败的存在FGFR2融合的晚期胆管癌患者的临床试验数据展示出了显著的临床疗效和良好的耐受性，且作为一款口服药物方便治疗也保证依从性。此次在香港的批准是该产品临床开发又一重要的里程碑，期待为更多的胆管癌患者带来临床获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)改善了晚期胆管癌患者的生存状况？

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