美国食品和药物管理局加速批准了恩曲替尼（entrectinib），这是一种治疗成人和青少年患者的药物，这些患者的癌症有特定的基因缺陷，即NTRK（神经营养性酪氨酸受体激酶）基因融合，而且没有有效的治疗方法。

　　"我们正处于一个令人兴奋的癌症治疗创新时代，因为我们继续看到组织不可知疗法的发展，这有可能改变癌症治疗。我们看到在使用生物标志物来指导药物开发和更有针对性的给药方面的持续进展，"FDA代理专员说，"利用FDA的快速审查途径，包括突破性疗法的指定和加速审批程序，我们正在支持这种精准肿瘤药物开发方面的创新，以及对癌症患者更有针对性和有效的治疗方法的发展。我们仍然致力于鼓励在肿瘤治疗和各种疾病类型中推进更具针对性的创新，基于我们对疾病的潜在生物学的不断了解。

　　这是该机构第三次根据不同类型肿瘤的共同生物标志物，而不是根据肿瘤起源于身体的位置，批准一种癌症治疗。该批准标志着 "组织不可知 "的癌症药物开发的一个新模式。它遵循FDA在2018年发布的指导文件中制定的政策。之前FDA批准的组织不可知适应症是2017年用于微卫星不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）肿瘤的pembrolizumab和2018年用于NTRK基因融合肿瘤的larotrectinib。

　　"批准包括对12岁及以上患有NTRK融合阳性肿瘤的儿童患者的适应症，其依据是主要在成人身上获得的疗效信息。FDA继续鼓励将青少年纳入临床试验中。传统上，新的癌症药物在儿科人群中的临床开发是在成人的开发顺利进行后才开始的，而且往往是在成人适应症被批准后才开始的，"FDA卓越肿瘤中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任说。"青少年的疗效来自成人数据，安全性在30名儿童患者身上得到了证明"。

　　恩曲替尼缩小肿瘤的能力在四项临床试验中得到了评估，这些试验研究了54名患有NTRK融合阳性肿瘤的成年人。肿瘤大幅缩小的患者比例（总反应率）为57%，其中7.4%的患者的肿瘤完全消失。在31名肿瘤缩小的患者中，61%的患者的肿瘤缩小持续了九个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺部、唾液腺、乳房、甲状腺和结肠/直肠。

　　恩曲替尼也被批准用于治疗肿瘤为ROS1阳性（ROS1基因突变）并已扩散到身体其他部位（转移性）的成年非小细胞肺癌患者。临床研究评估了51名患有ROS1阳性肺癌的成年人。总体反应率为78%，其中5.9%的患者的癌症完全消失。在40名肿瘤缩小的病人中，55%的病人的肿瘤缩小持续了12个月或更长时间。

　　恩曲替尼的常见副作用是疲劳、便秘、味觉障碍（味觉扭曲）、水肿（肿胀）、头晕、腹泻、恶心、感觉障碍（触觉扭曲）、呼吸困难（呼吸短促）、肌痛（肌肉疼痛或酸痛）。认知障碍（混乱、记忆或注意力问题、说话困难或出现幻觉）、体重增加、咳嗽、呕吐、发烧、关节痛和视力障碍（视力模糊、对光敏感、复视、视力恶化、白内障或浮肿）。最严重的副作用是充血性心力衰竭（心肌减弱或损伤）、中枢神经系统影响（认知障碍、焦虑、抑郁包括自杀性思维、头晕或失去平衡，以及睡眠模式的改变，包括失眠和过度嗜睡）、骨骼骨折、肝脏毒性（肝脏损伤）、高尿酸血症（尿酸升高）、QT延长（心律异常）和视觉障碍。医护人员应告知育龄女性和有生育能力的女性伴侣的男性在使用治疗期间要采取有效的避孕措施。怀孕或哺乳期的妇女不应服用，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

　　恩曲替尼被授予加速批准。这一批准使赞助商承诺向FDA提供额外的数据。还获得了优先审查、突破性疗法和孤儿药的称号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩曲替尼(ROZLYTREK)在转移性NTRK融合阳性实体瘤中有良好的安全性？

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