地中海贫血症因最早发现于地中海地区而得名,但实际上在全球许多地区都有分布,包括我国东南部和南部也是高发地区。这是一种遗传性溶血性贫血疾病,由珠蛋白基因缺陷导致血红蛋白α和β肽链合成障碍引起。该血红蛋白功能障碍,导致患者不得不依赖频繁输血以满足机体正常生理功能需求,保证生活质量,但由于排出铁机制的缺乏,长期输血导致体内铁过多沉积在心脏、肝脏、胰脏等器官,从而造成器官损伤,进而威胁生命。因此,依赖输血的地中海贫血患者需要接受规律的祛铁治疗。有研究显示,如果长期输血而不接受铁螯合治疗,患者可活到25岁占比不足10%。
地拉罗司是治疗地中海贫血的铁螯合剂产品,是美国 FDA 批准的第一个能够常规使用的口服驱铁剂,获准在≥2岁 、输血造成的慢性铁负荷过多的患者中使用 , 在欧洲它被推荐作为 6 岁以上地中海贫血铁过载患者的一线用药。
地拉罗司由诺华原研开发,并于2005年在美国上市,该药品一种口服铁螯合剂,其与三价铁离子以 2:1 比例结合成复合物,将患者体内过载的铁离子以粪便形式排出体外,从而降低体内铁的贮存。主要用于因需要长期输血而引致铁质积聚的患者(如患有地中海贫血症或其他罕见的贫血症) ,适用于两岁以上儿童及成人服用。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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