英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定推荐诺华米哚妥林 Rydapt（midostaurin）用于治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症、伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症（统称为AdvSM）。
获得NICE推荐后，米哚妥林 Rydapt成为了英国第一种也是唯一一种获得许可的AdvSM治疗方法，此前该药物已被证明可以为患有该疾病的成年人提供治疗益处。英国患者以前在临床上的治疗选择只能改善症状，而此次获批的米哚妥林Rydapt则是一种可以抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的靶向治疗方法。
在《新英格兰医学杂志》上的试验结果显示，米哚妥林Rydapt可抑制推动肥大细胞增多症疾病进展的KIT D816V。试验数据显示，米哚妥林Rydapt组患者的总体响应率为60%，其中45%的患者出现了至少一个肥大相关性器官损害的完全消退。米哚妥林Rydapt组患者的中位总生存期为28.7个月，中位无进展生存期为14.1个月。
安全性方面，56%米哚妥林 Rydapt组的患者因药物毒性而减小了剂量，但这些患者中32%可再次将剂量增加至试验开始时的水平。米哚妥林Rydapt最常见的不良反应是低级别的恶心、呕吐和腹泻。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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