普纳替尼（Ponatinib）是阿瑞雅德(Ariad)开发的三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），商品名为Iclusig。其经过一期和二期临床试验，于2012年12月14日被美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及 费 城 染 色 体 阳 性（Ph+） 的急 性 淋 巴 细 胞 白 血 病(ALL)。

　　PACE临床试验5年随访数据显示，Iclusig（普纳替尼，帕纳替尼）可作为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受，以及因出现BCR-ABL1T315I耐药的慢性粒细胞白血病（CML）和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）患者的有效治疗手段。

　　研究的研究对象为对达沙替尼或尼罗替尼耐药或不耐受以及存在BCR-ABL1T315I突变基因的CML和成年Ph+ALL患者（N=449；N=270 CP-CML）。

　　该研究中，Iclusig（普纳替尼，帕纳替尼）的起始剂量为45mg/次/d，符合减量要求的患者可接受30mg/d或15mg/d。主要研究终点为AP-CML、BP-CML或Ph+ALL的患者以及CP-CML与MaHR患者持续6个月时的MCyR。次要终点包括主要分子反应（MMR）、响应时间和持续时间、PFS、OS和安全性。

　　研究中，267例可评估的CP-CML患者在任意时间达到MCyR、CCyR、MMR及4.5-log分子反应分别为60%、54％、40％及24％。在CP-CML患者中，任意时间达到MMR和12个月达到MCyR的患者比例分别为82％和59％。Kaplan-Meier分析显示，5年PFS和OS分别为53％和73％。

　　在可评估267例CP-CML患者中，9例（3％）转化为AP-CML（n = 5）或BP-CML（n = 4），转换中位时间为6.4个月；这9例患者中，6例未达到MCyR。在另外的59例CP-CML患者中，88％的患者已接受减低剂量的治疗；无论是否接受先前预估的减低剂量治疗，MCyR和MMR维持率均很高。69例达MCyR的CP-CML患者予以减低剂量治疗后，其中96％能维持MCyR。同样地，达MMR的CP-CML患者予以减低剂量治疗，90％的患者能维持MMR。在无预期剂量减低的CP-CML患者中，维持MCyR和MMR的患者分别为94％、95％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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