MEK和KIT抑制剂对胃肠道间质瘤（GIST）谱系特异性主调节因子ETV1和KIT的双重靶向在临床前具有协同作用，可能会提高临床疗效。该试验旨在测试伊马替尼联合比比美替尼在GIST一线治疗中的疗效和安全性。

　　在本次试验中（NCT01991379），确诊为晚期GIST的初治成年患者接受伊马替尼（400mg，每天1次）加比美替尼（30mg，每天2次），28天一个周期。主要终点是RECIST1.1最佳客观缓解率（ORR；完全缓解加部分缓解[PR]）。该研究旨在通过精确的二项检验，单侧I型误差为0.08，II型误差为0.1，计划样本量为44名患者，检测ORR比单用伊马替尼提高20%（不可接受率为45%；可接受率为65%）。>24名患者确认PR或完全缓解被认为是阳性。次要终点包括Choi和欧洲癌症研究和治疗组织的反应率、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、病理反应和毒性。

　　42名可评估的晚期GIST患者中有29名确诊为RECIST1.1PR。最佳ORR为69.0%（双侧95%CI：52.9至82.4）。41人中有39人（95.1%）在大约8周时为ChoiPR。中位PFS为29.9个月（95%CI：24.2至不可估计）；未达到中位OS（95%CI：50.4至不可估计）。8名局部晚期疾病患者中有5名在治疗后接受了手术并取得了显着的病理反应（≥90%的治疗效果）。没有意外的毒性。3级和4级毒性包括无症状肌酐磷酸激酶升高（79.1%）、低磷血症（14.0%）、中性粒细胞减少（9.3%）、斑丘疹（7.0%）和贫血（7.0%）。

　　该研究达到了主要终点。伊马替尼和比美替尼的组合有效且毒性可控，需要与伊马替尼在GIST一线治疗中的直接比较进行进一步评估。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：比美替尼/贝美替尼(BINIMETINIB)治疗黑色素瘤的疗效和安全性如何？

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