芦可替尼（ruxolitinib ，Jakavi）是一种口服JAK1和JAK2酪氨酸激酶抑制剂，于2012年8月获欧盟批准，用于治疗中级或高危骨髓纤维化，包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化。目前，鲁索利替尼Jakavi已获全球50多个国家批准，包括欧盟、加拿大和一些亚洲、拉丁美洲和南美洲国家。
芦可替尼是2019年5月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于激素难治性移植物抗宿主病（GvHD）的二线治疗。此次获批基于REACH1研究，该研究入组了70例患者，其中2～4度激素耐药GvHD患者总体缓解率（ORR）达到54.9%，总的完全缓解（CR）率73%。另外，2020年《新英格兰杂志》发表了REACH2研究结果。该随机对照研究入组了309例激素耐药GvHD患者，研究结果显示无论是28天的总缓解率或56天的持续缓解情况，芦可替尼组均优于最佳支持治疗组。
本次报道了来自单中心的40例半相合移植后发生急性GvHD且激素耐药的患者的疗效和安全性数据。研究中，芦可替尼治疗后患者的ORR约80%，与国外报道的ORR数据相似；皮肤受累的患者反应率相对更好，肠道受累次之，肝脏受累反应率相对较差，但总体生存与国外报道相似
安全性方面，研究中首先观察到的是血细胞减少（60%），特别是血小板减少；再者是病毒激活，研究中57.5%的患者发生了CMV激活，略高于国外报道的数据。另外，研究中，芦可替尼对大家所关注的疾病复发率并没有显著影响。总之，研究表明芦可替尼对激素耐药性GvHD患者而言是一个比较好的二线治疗药物。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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