芦可替尼是一种强效JAK1/2抑制剂，可针对MF发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗MF的目的。两项大型III期临床研究COMFORT-I、COMFORT-II已证实其疗效和安全性。2017年3月13日，CFDA批准诺华公司研发的JAK1/2抑制剂芦可替尼用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者，治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

　　1、迅速、显著、持久缩小脾脏体积

　　COMFORT-I/II研究对比了芦可替尼与安慰剂/最佳可及治疗（BAT）用于MF的疗效和安全性。结果显示芦可替尼可迅速、显著、持久缩小患者脾脏体积。较安慰剂/BAT组相比，芦可替尼组更多患者达到脾脏体积缩小≥35%（COMFORT-I 42%对0.7%，COMFORT-II 28%对0%，p＜0.001），达此终点的中位时间为12周。97%的患者均有脾脏缩小。长期随访5年，芦可替尼的缩脾效果仍然持续。

　　2、迅速、显著、持续降低疾病负荷，改善生活质量

　　COMFORT-I显示，治疗24周后，芦可替尼组患者的疾病总症状评分下降≥50%的比例显著高于对照组（45.9%对5.3%，p<0.001）。所有症状均在数周内迅速且持续改善，而对照组均恶化。COMFORT-II同样证实芦可替尼可提高患者生活质量。随着治疗延长，更多患者的症状得到明显改善。

　　3、延长生存

　　芦可替尼可以显著延长MF患者生存。最新公布的COMFORT-I/II 5年汇集分析显示芦可替尼可以降低MF患者死亡风险30%。如排除交叉入组干扰，芦可替尼的优势更加明显，可降低死亡风险65%。此外，有研究提示尽早、足剂量用药可以为患者带来更大生存获益。

　　4、持久改善及稳定骨髓纤维化

　　芦可替尼长期治疗可阻止甚至逆转骨髓纤维化进展。COMFORT-I 5年结果显示，82%的患者骨髓纤维化程度达到改善（33%）或稳定（49%），达改善的中位持续时间为192周，稳定的中位时间尚未达到。

　　除COMFORT-I/II外，A2202研究是一项针对亚洲人群的临床试验，其中纳入中国患者63例，结果显示芦可替尼在亚洲人群中同样有效。由于芦可替尼的确凿疗效，2011年和2012年先后获得美国FDA和欧盟EMA批准用于MF的治疗。此外，美国NCCN指南、欧洲ESMO指南和ELN-SIE指南、英国BCSH指南、PMF诊断与治疗中国专家共识均推荐芦可替尼治疗MF.

　　芦可替尼最常见的不良反应为血小板减少和贫血，且常在用药后6个月内发生，由于贫血和血小板减少造成的治疗终止十分少见，通过输血或适当减量可以有效管理。非血液学不良反应包括乏力、腹泻、头痛等，多为1-2级。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：芦可替尼/鲁索替尼(RUXOLITINIB)治疗白癜风患者临床疗效如何？

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