2016年5月27日，Intercept制药公司宣布，Ocaliva（obeticholicacid）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于单药治疗无法耐受熊去氧胆酸（UDCA）的原发性胆汁性肝硬化（简称PBC,又名原发性胆汁性胆管炎）成人患者，或联合UDCA治疗UDCA疗效不佳的PBC成人患者。Ocaliva属于法尼醇X受体（FXR）激动剂，而FXR是肝脏和肠道表达的一种核受体，对胆汁酸、炎症、纤维化和代谢通路具有关键调控作用。

　　在Ocaliva获批之前，UDCA是唯一获批用于治疗PBC的药物，但是许多PBC患者都无法耐受UDCA或者接受UDCA治疗时疗效不佳，所以Ocaliva的获批满足了这些患者此前未被满足的重大需求。FDA依据患者的碱性磷酸酶（ALP）下降，经加速审批程序批准了Ocaliva用于治疗PBC。Ocaliva在降低ALP方面的改进具有临床意义（ALP是一种用于跟踪PBC患者疾病进展的生物标志物）。重要的是，Ocaliva使患者达到了持久的ALP降低，这对于治疗像PBC这样的慢性病至关重要。

　　在Intercept公司的3期POISE临床试验中，接受Ocaliva+UDCA剂量滴定治疗的患者中有46%的患者达到了主要复合终点（无法耐受UDCA的患者只接受Ocaliva治疗），相比之下，接受安慰剂+UDCA治疗的患者中只有10%的患者达到了主要复合终点（p<0.0001）。ocaliva治疗的最常见副作用是瘙痒，瘙痒也是pbc的常见症状，但与疾病阶段或结果无关。不过，接受剂量滴定治疗方案（1天1次5毫克增加至1天1次10毫克）的患者一般都较少出现与Ocaliva治疗相关的瘙痒，其中只有1%的患者因为瘙痒而退出临床试验。患者在试验中出现的其他副作用包括疲劳、腹部疼痛与不适、皮疹、口咽疼痛、头晕、便秘、关节痛、甲状腺功能异常和湿疹。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  Ocaliva  https://www.kangbixing.com/fsmy/OCALIVA/