在早期试验中，血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂和程序性细胞死亡-1 (PD-1) 阻断剂的联合方案为晚期黏膜黑色素瘤患者提供了很好的治疗机会。本研究是一项回顾性研究，旨在评估该联合方案在临床实践中治疗晚期黏膜黑素瘤的疗效和安全性。

　　晚期黏膜黑素瘤患者接受抗PD-1抗体+VEGFR抑制剂阿西替尼（Axitinib）治疗，直到病情进展或出现不可耐受的毒性。此外，伴有肝转移的患者可进行肝动脉导管化疗栓塞术（TACE）。主要终点是总缓解率（ORR）。次要终点包括疾病控制率（DCR）、治疗失败前的时间（TTF）、缓解持续时间（DOR）、总生存期（OS）和治疗相关不良事件（TRAE）。

　　有81位和66位患者分别接受阿西替尼联合免疫疗法作为一线疗法或挽救治疗。总体上，ORR 为 24.5%（95% CI 17.3-31.6），DCR 为72.7% (95% CI 65.3-80.1) 。中位 TTF、DOR 和 OS 分别是5.2个月（95% CI 3.7-6.6）、9.2个月 (95% CI 7.2-11.2) 和 11.1个月 (95% CI 7.2-15.0)。

　　该方案作为一线疗法时的 ORR 为 30.0% (95% CI 19.7-40.3) ，作为挽救疗法时的 ORR 为 17.5% (95% CI 7.8-27.1)。根据原发部位进行分组时 ORR 无明显差异。伴肝转移的患者有或无进行肝 TACE 时的 ORR 分别是 26.1% (95% CI 6.7-45.5) 和 15.0% (95% CI 2.1-32.1；p=0.467)。

　　最后，LDH 升高和较差的 ECOG 状态均是受试患者预后的负性预测因素。迄今为止，这是关于抗PD-1 联合 VEGFR 抑制剂阿西替尼疗法治疗粘膜黑色素瘤的最大规模的分析。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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