2021年5月28日，美国FDA批准了针对KRAS基因突变的首款靶向药物索托拉西布（Sotorasib），代号为索托拉西布，中文名索托拉西布。索托拉西布获批的适应症：至少经过 一次系统治疗且病情进展的KRAS基因G12C阳性非小细胞肺癌。

　　在一项CodeBreak 100的II期临床试验中，纳入了124名存在KRAS基因G12C突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者。这些患者在经过至少一次系统治疗后病情进展，于是入组开始使用索托拉西布，使用剂量为960毫克。

　　公布的疗效数据如下：

　　36%的患者肿瘤病灶显著缩小，达到了临床部分缓解；58%的患者治疗应答时间超过了6个月。达到临床部分缓解的患者，中位无进展生存期为10.9个月。病情稳定的患者中位无进展生存期也达到了4个月。基于以上较佳的疗效数据，美国FDA加速批准了索托拉西布上市，同时批准的还有KRAS基因G12C位点的检测试剂盒。如果患者在血液样本里未能检测到KRAS的突变，那么推荐使用穿刺的组织样本进行检测。

　　在2021年的ASCO大会上，有一项关于索托拉西布的研究结果被公布。研究对该药的疗效，以及患者的基因突变情况做了分析，以此判断基因突变频率是否会影响药物的疗效。患者使用索托拉西布进行治疗期间，会使用第二代基因测序技术对KRAS基因G12C位点的突变进行分析，包含基因突变频率MAF（有时候也称之为丰度）、肿瘤突变负荷TMB等。

　　任何亚组，都能在使用索托拉西布治疗期间获得不错的治疗应答率。TP53基因和STK11基因的共同突变，不影响患者从索托拉西布的治疗中获益。肿瘤突变负荷TMB也与治疗的应答率关系不大，KRAS基因的G12C位点的突变频率（MAF）也与治疗的应答率无关。美国FDA批准的药物使用剂量为960毫克，并要求该药上市后进行临床试验，验证是否较低剂量的索托拉西布也有相应的治疗效果。

　　用药有什么注意事项？

　　索托拉西布所带来的不良反应主要是腹泻、肌肉骨骼疼痛、恶心、疲劳、肝损伤和咳嗽。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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