靶向药培美替尼(Pemigatinib)是一种选择性、口服的强效FGFR1-3抑制剂，此前已获批用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。培美替尼是一种选择性的成纤维细胞生长因子受体(FGFR)抑制剂，对FGFR1、FGFR2、FGFR3均有抑制作用。FGFRs在肿瘤细胞增殖、生存、迁移、新生血管形成中发挥着重要作用。FGFRs基因的融合、重排、易位和扩增与多种癌症的发生和进展密切相关。2020年4月，美国FDA批准培美替尼，用于治疗先前已接受过治疗、存在FGFR2融合或重排、不能手术切除的局部晚期或转移性胆管癌患者。

　　FIGHT-202 是一项II期、多中心、开放性、单臂研究(NCT02924376)，旨在评价培美替尼在既往接受过治疗且FGFR2基因融合或重排已明确的局部晚期或转移性胆管癌成人(年龄 ≥ 18岁)患者中的安全性和疗效。

　　该试验招募了107位符合条件的胆管癌患者，这些患者被分为三个队列中：队列A(FGFR2基因融合或重排)、队列B(其他FGF/FGFR基因突变)或队列C(无FGF/FGFR基因突变)。所有患者均接受培美替尼13.5 mg口服给药，每日一次(QD)，以21天为一周期(给药2周/停药1周)，直至出现影像学疾病进展或不可接受的毒性。FIGHT-202的主要终点是队列A中独立审查委员会根据RECIST v1.1评估的总体缓解率(ORR)。次要终点包括队列B、队列A+B和队列C的ORR;以及缓解持续时间(DOR)。

　　为了评估培美替尼在试验中的治疗效果，每8周对患者进行一次扫描。该试验使用已建立的标准来衡量有多少患者在治疗期间经历了肿瘤的全部或部分缩小(总体缓解率)。在携带FGFR2融合或重排的患者中(队列A)，培美替尼单药治疗的总缓解率为36%(主要终点)，其中2.8%的患者具有完全缓解，而33%的患者具有部分缓解，中位DOR为9.1个月(次要终点)。38 名有反应的患者中有24名 (63%) 的持续缓解≥ 6个月，7名 (18%) 患者的持续缓解时间≥12个月。

　　目前，培美替尼正在多项临床研究中进行评估，治疗FGFR基因变异驱动的恶性肿瘤，包括：胆管癌(II期FIGHT-202，III期FIGHT-302)、膀胱癌(II期FIGHT-201)、骨髓增殖性肿瘤(8p11 MPN,II期FIGHT-203)、肿瘤不可知论癌种(tumor-agnostic,II期FIGHT-207)、膀胱癌(一线治疗，II期FIGHT-205)、一线治疗FGFR2融合或重排胆管癌(III期FIGHT-302)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼/培美替尼治疗伴FGFR1重排髓系/淋系肿瘤患者的效果怎么样？

　　更多药品详情请访问  培美替尼  https://www.kangbixing.com/drug/pmtn/