维奈克拉是BCL-2，一种抗凋亡蛋白的选择性和一种口服生物可利用小-分子抑制剂。曽证实在CLL细胞中BCL-2的过表达，它介导肿瘤细胞生存和被伴随对化疗抗力。维奈克拉通过与BCL-2蛋白直接结合帮助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白像BIM,触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶[caspases]的激活，在非临床研究中，维奈克拉曽显示对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。维奈克拉是全球首个Bcl-2选择性抑制剂药物，被美国FDA授予“突破性药物”称号并取得优先审评资格。目前该药已在全球50多个国家/地区上市，目前，已经获批的适应症有：

　　1. 二线治疗染色体17p缺失异常的慢性淋巴细胞白血病(CLL);

　　2. 联合利妥昔单抗二线治疗慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL);

　　3. 联合阿扎胞苷/地西他滨/阿糖胞苷一线治疗不适合标准诱导治疗的急性粒细胞白血病。

　　慢性淋巴细胞白血病(CLL)

　　慢性淋巴细胞白血病(CLL)是一种缓慢生长类型的白血病，是成人中最常见的白血病类型之一，其特征为血液和骨髓中出现大量的未成熟淋巴细胞。CLL约占新诊白血病病例的三分之一。维奈克拉的活性药物成分是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，BCL-2在细胞凋亡(程序性细胞死亡)中发挥重要作用，可阻止一些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈克拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　急性髓系白血病(AML)

　　急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是最具侵袭性和最难治疗的血液癌症之一，生存率较低，确诊为急性髓系白血病的患者，5年生存率只有28%左右。据估计，目前全球约有16万人患有急性髓系白血病，发病率为每10万人中103例新病例。急性髓系白血病多发于中老年患者，患者的诊断中位年龄为68岁，在过去的数十年里，对于不能接受化疗或骨髓移植的患者，几乎没有其他的治疗选择。治疗AML多以强诱导化疗为主，但由于部分病例存在体质较差、耐受不佳等问题，因此其预后不良，患者生存时间与生活质量不高。而这一难题，在维奈克拉上市后得到了解决，弥补了此部分的治疗空白。

　　Bcl-2（B细胞淋巴瘤因子-2）能帮助癌细胞活的更久，是大多数血液肿瘤的主导致癌基因，而在AML患者检查报告中，还有一些其他基因突变增加了治疗难度。但维奈克拉可以跨越这种屏障，直接作用于Bcl-2并起到抑制作用。由此可见维奈克拉属于突破性治疗方案，更令人期待的是，其治疗效果也十分显著。在比较阿扎胞苷治疗AML与维奈克拉联合用药治疗AML效果后发现，阿扎胞苷联合维奈克拉治疗AML的缓解率比单一阿扎胞苷的缓解率高50%。此外，其完全缓解率也高达66.4%，明显高于阿扎胞苷单一治疗缓解率28.3%。由此可见，无论是疗效还是方案，维奈克拉治疗血液病都是十分有价值的！

　　维奈克拉不仅标志着治疗进入靶向时代，还为不少患者带来生存的希望。不过，针对不同的病况还需制定个体化的治疗方案，因此建议血液病友进行详细病情评估，而非盲目选择性用药。

　　维奈克拉可在不适合接受化疗的老年急性髓性白血病患者中产生快速和持久的应答。高缓解率、低早期死亡率以及快速、持久的缓解令维奈克拉成为老年急性髓性白血病患者的一种新的治疗选择！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈克拉/维奈妥拉(VENETOCLAX)治疗华式巨球蛋白血症的疗效和耐受性如何？

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