托法替布是美国Pfizer（辉瑞公司）研发的一款药物。托法替布（tofacitinib）（枸橼酸托法替尼）是一种JAK抑制剂，能有效地选择抑制JAK3，同时对JAK1、JAK2也有抑制作用，从而在细胞因子水平异常的体系中阻断JAKs介导的一系列细胞因子信号通路，抑制异常免疫信号的传导。该药于2012年11月在美国获批用于治疗类风湿关节炎。2017年05月，美国FDA受理（不是获批）新药申请，tofacitinib用于活动性银屑病关节炎(PsA)成人患者的治疗。2017年03月10日在我国（CFDA）获批上市许可，Xeljanz（商品名“尚杰”），用于中度至重度活动性类风湿关节炎成年患者的治疗。

　　该研究为期 12 个月，纳入传统 DMARDs 治疗反应不佳的 792 例 RA 患者。随机分成 4 组：托法替布 5mg BID或 10mg BID治疗，或由安慰剂转换为托法替布 5mg BID或 10mg BID治疗。安慰剂组在 3 个月时，治疗未达标的患者可提前换用相应剂量的托法替布，而在 6 个月后所有患者均换用相应剂量的托法替布。

　　在研究过程中，62.5%~73.4% 的患者继续接受一种背景 DMARDs 治疗，25.3%~37.5% 的患者继续接受≥ 2 种 DMARDs 治疗，其中 MTX 最常用（占 79.0%）。

　　结果显示，托法替布 5 mg 和 10 mg 快速起效，治疗 2 周时 ACR20 应答率和 ACR50 应答率即开始显著高于安慰剂组。托法替布 10 mg组治疗 2 周时 ACR70 应答率显著高于安慰剂组。

　　另外，主要终点分析显示，托法替布 5 mg组和 10 mg组相对于安慰剂组的 6 个月 ACR 20应答率的平均治疗差异分别为21.2%（95% CI,12.2%~30.3%；P<0.001）和25.8%（95% CI,16.8%~34.8%；P<0.001)。托法替布 5 mg组和 10 mg组的 3 个月 HAQ-DI 评分情况和 6 个月 DAS28-4 [ESR] < 2.6 的缓解率也优于安慰剂组。托法替布 5 mg组、托法替布 10 mg组或安慰剂组的严重不良事件发生率分别为 6.9、7.3 及 10.9/100 患者暴露年。

　　该研究结论为：在传统 DMARDs（主要是 MTX ）反应不佳的 RA 患者中，托法替布治疗可以快速控制并缓解疾病进展。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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