美国食品和药物管理局将新诊断的CD33阳性急性骨髓性白血病（AML）的吉妥珠单抗奥佐米星（MYLOTARG,惠氏制药有限公司）的适应症扩大到1个月及以上的儿童患者。AML是儿童常见的血液系统恶性肿瘤，起源于造血干细胞，异质性较高。儿童AML的诊疗水平在近几十年有了很大提高，但常规化疗方案在治疗过程中产生的合并症发生率和疾病死亡率较高，故此该领域存在着未满足医疗需求。
AAML0531（NCT00372593）的数据支持了儿科人群的疗效和安全性，该研究是一项多中心随机研究，对1063名0至29岁新诊断的AML患者进行研究。患者被随机分配到5个周期的单独化疗或与吉妥珠单抗奥佐米星（3mg/m2）一起使用，在诱导1中第6天给药一次，在强化2中第7天给药一次。
主要疗效指标是无事件生存期（EFS），从进入试验之日起至诱导失败、复发或因任何原因死亡为止。EFS危险比为0.84（95%CI:0.71-0.99）。估计五年内没有诱导失败、复发或死亡的患者百分比，在吉妥珠单抗-奥佐米星+化疗组为48%（95%CI:43%-52%），而在单独化疗组为40%（95%CI:36%-45%）。治疗组之间在总生存期方面没有差异。
在诱导1和强化2期间，接受吉妥珠单抗奥佐米星的患者中，≥5%发生的最常见的3级及以上不良反应是感染、发热性中性粒细胞减少症、食欲下降、高血糖、粘膜炎、缺氧、出血、转氨酶升高、腹泻、恶心和低血压。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 吉妥珠单抗 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
