2022年2月9日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了其同类首创、具有选择性的、针对IDH1基因突变的强效口服靶向抑制剂依维替尼（艾伏尼布片；Ivosidenib）的新药上市申请，用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）。
2018年7月，依维替尼（最初由美国Agios公司开发）获FDA批准上市，用于治疗IDH1突变复发/难治急性髓系白血病成人患者。2018年，基石药业从Agios获得在大中华地区开发及商业化的独家许可。2021年8月3日，基石药业宣布，依维替尼在中国的注册研究CS3010-101研究达到预期终点，在携带易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的中国复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中，艾伏尼布显示了明确的疗效和可控的安全性，且与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
IDH1是一种重要的代谢酶，主要存在于过氧化物酶体和细胞质中，正常情况下催化异柠檬酸氧化脱羧成ɑ-酮戊二酸（α-KG）。其基因突变发生可见在于包括急性髓性白血病（AML）、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。IDH1是人类癌症中代谢基因发生突变频率最高的，并干扰细胞新陈代谢和表观遗传调控，从而促进肿瘤发生。当IDH1基因发生突变时，导致异柠檬酸正常氧化脱羧功能丧失，同时获得一个新的催化功能，催化α-KG到2-羟基戊二酸（2-HG）的转化。而2-HG抑制一些表观遗传氧化酶，造成基因表达异常或细胞能量代谢异常等而诱发癌症发生。
2021 ESMO 大会上，基石药业公布了CS3010-101的相关数据，结果显示依维替尼在治疗携带易感IDH1突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）中国患者中表现出优异的临床疗效。在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh）率为36.7% （11/30，11例患者均达到了CR）。中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%；有两名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）；中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。在安全性方面，依维替尼耐受性良好，安全性可控。3级以上的不良事件（TEAE）发生率为86.7%，导致永久停药的TEAE发生率为10%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾伏尼布联合阿扎胞苷可显著改善初治IDH1突变白血病患者的无进展生存期？
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