鲁索替尼是一种选择性酪氨酸激酶-Janus激酶(JAK)抑制剂，与单纯羟基脲相比，鲁索替尼可以改善骨髓纤维化患者的总体生存。骨髓纤维化(MF)患者的总生存期(OS)要短于普通人群，而且这种情况对患者的生活质量有显着影响。欧洲骨髓增生性肿瘤注册中心的最新研究旨在利用真实世界的数据分析JAK1/2抑制剂ruxolitinib(鲁索替尼)对OS的影响。

　　MF是一种罕见的骨髓癌，会影响红细胞的生成，患者的中位总生存期为6 -7年。MF的治疗方案在缓解症状方面是有限的。研究作者表示，干细胞移植是目前为止唯一的治疗方法，而且仅适用于少数MF患者。鲁索替尼通过减少脾肿大来改善体质症状，从而改善生活质量。作者指出，COMFORT-I和COMFORT-II试验数据的事后分析表明，鲁索替尼可以改善患者的生存率，但鉴于这些研究在总生存期方面改善不明显，因此这些发现存在争议。

　　欧洲5个国家的13个中心共有1292例患者在ERNEST登记处登记。在这个更新分析中，最初的1292例患者中有282例被排除在外。当前队列包括了剩余的1010例患者。在整个队列中，584例(57.8%)患者为原发性MF, 207例(20.5%)患者为特发性血小板增多症后MF, 219例(21.7%)患者为真性红细胞增多症后MF。队列中的这1010例患者，2014年底死亡病例365例，其余645例的研究数据更新至2018年。患者的中位年龄为63.7岁，59.9%为男性。登记入组时，598例患者 (59.2%) 接受了细胞减少治疗，487 例患者(48.2%) 只接受了羟基脲治疗，108例患者(10.7%)接受了鲁索替尼。

　　中位随访5.2年，共625人死亡，死亡率为10.9 / 100人-年。中位总生存期(OS)为6.2年。在该研究的总人群中，低风险患者的中位OS未达到，中1风险患者的中位OS为7.7年，中2风险患者为5年，高风险患者为2.8年。根据国际预后评分系统(IPSS)和动态IPSS (DIPSS)风险组对风险类别进行分层。在低风险患者中，继发性MF患者(基于继发性真性红细胞增多症的MF和特发性血小板增多症预后模型)的中位OS未达到，中1风险患者为6年，中2风险患者为3.2年，高风险患者为1.8年。与只接受羟基脲的患者相比，接受鲁索替尼的患者的中位OS更长，分别为6.7年和5.1年。作者表示:“值得注意的是，在整个研究人群中，与鲁索替尼暴露的预后相关性主要局限于在治疗开始时处于DIPSS高风险类别的患者。”

　　尽管在该研究中，年龄、高DIPPS类别和男性性别对总生存期有负面影响，但最近的诊断和鲁索替尼治疗被确定为保护性变量。倾向评分(PS)匹配分析确保只接受羟基脲治疗的患者与接受鲁索替尼作为一线或二线治疗的患者之间具有可比性。鲁索替尼用于一线或二线治疗后的OS结局在患者中没有显着差异，与只接受羟基脲的患者相比，接受鲁索替尼的患者的中位OS仍较高(7.7年 vs 3.4年)。该研究的作者得出结论，近年来，欧洲国家越来越多地使用鲁索替尼治疗MF，而且可以给患者带来生存益处。

　　该研究的作者表示：“多因素分析显示，与羟基脲相比，鲁索替尼在改善OS方面具有显着的益处;在小样本量的范围内，PS分析也看到了鲁索替尼的益处。我们的研究为鲁索替尼对原发性或继发性MF患者生存方面的影响提供了真实世界的证据。”

　　2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。2017年3月，鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。2019年5月还获批用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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