抗凋亡蛋白B细胞淋巴瘤/白血病-2(BCL-2)的过表达为恶性B细胞提供了生存优势，并参与B细胞恶性肿瘤的肿瘤发生、疾病进展和化疗耐药。BCL-2是非霍奇金淋巴瘤（NHL）的一个重要的潜在治疗靶点。Venetoclax（维奈妥拉）是一种口服的选择性BCL-2抑制剂，现已获得FDA批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）和急性髓系白血病（AML）。

　　在一项关于维奈妥拉用于复发性/难治性NHL的1期临床试验中，总客观缓解率（ORR）高达44%。在套细胞淋巴瘤（MCL,21%，n=6/28）和滤泡性淋巴瘤（FL,17%，n=5/29）中观察到了完全缓解（CR）；在华氏巨球蛋白血症（WM）和边缘区淋巴瘤（MZL）患者中观察到了部分缓解（PR）。

　　共106位患者接受维奈妥拉（200mg到1200mg的递增剂量）单药治疗直到病情进展或出现不可耐受的毒性。评估了ORR、无进展生存期（PFS）、缓解持续时间（DoR）和不良反应事件（AE）。中位随访了38.5个月（范围30.0-46.5个月）后，所有患者的中位PFS为5.4个月（95%CI3.5-8.4）（FL:10.8个月；MCL:11.3个月；MZL:21.2个月；WM:30.4个月）。中位DoR为14.9个月（95%CI9.7-27.6）（FL:26.6个月；MCL:15.7个月；MZL:20.1个月；WM:25.3个月）。在MCL和FL队列中，与获得PR相比，获得CR后的DoR均更长（MCL:31.5vs.10.1个月；FL:37.6vs.9.7个月）。

　　所有级别的血液学AE都不常见：中性粒细胞减少(19%)、贫血(19%)和血小板减少(17%)，治疗2年后没有新发的血细胞减少。非血液学AE包括恶心(49%)、腹泻(46%)、疲劳(44%)，治疗1年后这些AE发生率降低。综上，在FL、MCL、WM和MZL亚组中，维奈妥拉单药治疗可获得持久的缓解（特别是获得完全缓解的患者），而且安全性可控。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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