艾曲波帕是一种新型的口服TPO受体激动剂，具有良好的耐受性与安全性，特发性血小板减少性紫癜（ITP）患者长期使用本品可使血小板计数维持在50~400×109/L。此外，艾曲波帕也可使慢性ITP儿童患者获益，并可获得持续治疗应答。特发性血小板减少性紫癜（ITP）为一种获得性自身免疫性出血性疾病，血小板生成减少是ITP的重要发病机制.血小板生成素（TPO）受体激动剂艾曲波帕通过与巨核细胞上的TPO受体相结合，刺激骨髓祖细胞增殖、分化从而增加血小板生成，为ITP患者的治疗提供了一条新路径。
一项II期开放性单臂研究评估了艾曲波帕对难治性再生障碍性贫血（SAA）的疗效和安全，与之前大型ITP治疗研究中报道相似，研究中的再障患者能非常好的耐受艾曲波帕治疗，艾曲波帕在体内可刺激造血干细胞和祖细胞扩增、分化，机制可能与内源性TPO不一样，可有效治疗免疫抑制治疗失败的难治性再生障碍性贫血患者，且停药后反应持续。
儿童 ITP的二线治疗药物较为稀缺，艾曲波帕可使ITP儿童患者受益。一项针对艾曲波帕治疗慢性ITP儿童的随机多中心安慰剂对照研究显示，80%的患者获得治疗应答，40%患者获得持续治疗应答，并能降低出血事件发生，不良反应发生情况与安慰剂组相似。提示，艾曲波帕安全性和耐受性良好，是慢性ITP儿童患者的新的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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