2019年4月，药物厄达替尼erdafitinib(Balversa)成为首个针对基因改变的疗法，获得了美国食品药品管理局（FDA）的批准，用于治疗转移性尿路上皮癌（最常见的膀胱癌）。根据临床试验的初步数据，FDA批准了厄达替尼的加速批准，该药物可阻止具有特定FGFR基因改变的患者的称为成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的蛋白质家族的活性。

　　得克萨斯大学安德森分校癌症中心的Arlene Siefker-Radtke博士表示，最新的研究结果证实，厄达替尼可以使晚期膀胱癌患者受益，这些患者的肿瘤具有四个FGFR基因之一的遗传改变。研究人员在《新英格兰医学杂志》上报告说，在这项研究中，厄达替尼减少了一些癌症对其他疗法无反应的患者的肿瘤。

　　FDA的批准涵盖了在标准化学疗法治疗期间或之后，癌症已扩散到膀胱外局部或身体其他部位的患者。Siefker-Radtke博士说：“我们的转移性膀胱癌患者的治疗选择非常有限，这确实是未满足的需求。厄达替尼已经获得FDA的批准，医生就可以将药物纳入治疗策略，以使FGFR改变的尿路上皮癌患者受益。” “正在进行其他研究，以学习如何将厄达替尼与免疫疗法药物（例如免疫检查点抑制剂）结合使用。”Siefker-Radtke博士指出，FDA已经批准了几种用于晚期膀胱癌的检查点抑制剂，但是只有大约20％的患者可以从这些治疗中受益。相比之下，Siefker-Radtke博士和她的同事报告说，在国际2期试验中获得批准的40％的患者对厄达替尼做出了反应。

　　为了证实这项研究的结果，一项3期临床试验正在将厄达替尼与标准化学疗法以及检查点抑制剂派姆单抗（Keytruda）进行比较，其肿瘤具有FGFR改变的晚期膀胱癌患者。大约20％的膀胱转移性尿路上皮癌患者和35％的肾盂和输尿管转移性尿路上皮癌患者的FGFR基因发生了改变。当FDA批准以药丸形式提供的厄达替尼时，该机构还批准了伴随诊断测试，医生可用来帮助鉴定肿瘤带有这些FGFR改变之一的患者。该试验的99名患者中，有87名以前接受过化学疗法治疗，而43％的患者至少接受了两次以前的疗程。近80％的患者转移了附近的淋巴结。在该试验中，有46％的患者出现了副作用，这些副作用在很大程度上可以通过调整治疗剂量来控制。13％的患者由于副作用而中止了治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：厄达替尼(BALVERSA)的治疗效果怎么样？膀胱癌的早期症状是怎样的？

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