诺华（Novartis）公司的免疫药物艾曲博帕（eltrombopag）近日被美国FDA批准扩大其适应症标签，该药联合标准免疫抑制疗法（IST）用于2岁及以上儿童和成人重度再生障碍性贫血（SAA）的一线治疗治疗。

　　艾曲博帕这次扩大适应症后将成为美国市场十多年来批准用于新诊SAA患者的首个新药。艾曲博帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，它通过诱导刺激骨髓干细胞增殖和分化，提升血液中血小板水平。

　　美国心肺血液研究所（NHLBI）赞助开展的一项临床研究的分析数据显示，在IST初治SAA患者中，Promacta联合标准IST一线治疗6个月，有79%的患者病情获得缓解（95%：69-87），其中完全缓解率为44%，这一数据比标准IST单独治疗的历史完全缓解数据高出27%。而且还发现，接受艾曲博帕联合马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）和环孢霉素（CsA）治疗6个月之后继续接受CsA维持治疗的患者中，中位缓解持续时间达到了24.3个月。SAA是一种随时可能致命的疾病，而且许多患者对目前的初治治疗方案没有反应。艾曲博帕此次获批扩大适应症对于SAA患者群体而言是一个好消息，还可以将艾曲博帕加入到标准IST方案中，这样可以显著提高总缓解率和完全缓解率，能够帮助减少初治治疗无反应患者的人数。

　　艾曲博帕不止可用于重度再生障碍性贫血，目前该药被批准用于多个适应症：

　　1.用于对其他药物无应答或不耐受的慢性免疫性（特发性）血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症（thrombocytopenia）的治疗；

　　2.用于对其他药物难治的SAA患者；

　　3.用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法；

　　4.用于对皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术应答不足的1岁及以上ITP儿科患者血小板减少症的治疗。

　　值得注意的是该药有两种不同的商品名，在美国被称为Promacta，在欧洲及其他国家和地区的则是Revolade，而且不同的国家和地区其适应症也有所不同。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕联合免疫抑制治疗是重型再生障碍性贫血的标准治疗方案？

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