慢性髓系白血病（CML）是一种发生在多能造血干细胞中的恶性骨髓增殖性肿瘤，虽然在过去的几十年里，慢性髓系白血病的治疗已经取得了显著进展，但是临床数据显示，许多接受两种及以上酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者都可能出现耐药或对治疗不耐受，而目前尚未有指南明确慢性髓系白血病的三线治疗标准，慢性髓系白血病的进展风险仍然很高，需要更有效的三线药物治疗。

　　近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准靶向抗癌药Scemblix（asciminib,ABL001），用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者。

　　Scemblix是美国FDA批准的首款与ABL1的肉豆蔻酰口袋（myristoyl pocket）结合的CML疗法，为对目前TKI疗法耐药或不耐受的患者提供重要的新治疗选择。此次批准是基于一项3期临床试验和1期临床试验的结果。3期临床试验结果显示，Scemblix与抗癌药Bosulif(博舒替尼)相比，在24周几乎让患者主要分子学反应率（MMR）翻倍；而且由于不良反应而停止接受治疗的患者比例是Bosulif组的三分之一（7%比25%）。

　　Scemblix是一种针对ABL1的变构抑制剂，它通过与ABL1的肉豆蔻酰口袋结合，抑制BCR-ABL1的活性。由于它与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同，因此可能解决CML患者后期治疗中对TKI耐药和不耐受问题。此前，美国FDA已授予Scemblix快速通道资格（FTD）。2021年2月，FDA授予Scemblix 2个突破性药物资格（BTD）：（1）用于治疗先前已接受过至少2种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗、费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期（Ph+CML-CP）成人患者；（2）用于治疗携带T315I突变的Ph+CML-CP成人患者。

　　慢性髓性白血病（CML）是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，占成人白血病的15%。目前以伊马替尼为代表的TKI已取代造血干细胞移植成为慢性髓性白血病患者首选一线方案。一代酪氨酸激酶抑制剂（TKI）伊马替尼作为一线治疗药物使慢性髓性白血病患者的10年生存率达85%～90%，尼洛替尼、达沙替尼等二代TKI一线治疗慢性髓性白血病能够获得更快更深的分子学反应，逐步成为慢性髓性白血病患者的一线治疗方案之一。三代TKI普纳替尼已获得FDA批准用于既往TKI治疗耐药或不耐受患者的治疗，尤其是合并T315I突变的患者。

　　目前愈来愈多的临床研究数据表明，TKI治疗获得持续的深度分子学反应（DMR）超过2年的患者，部分能够获得长期的无治疗缓解（treatment free remission, TFR），即功能性治愈。对于二线治疗进展的慢性髓性白血病患者，多采用二代、三代TKI治疗，但临床效果并不佳。此次Scemblix的获批为二线治疗失败的患者带来了新的治疗选择，进一步延长了慢性髓性白血病患者的生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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