吉妥单抗是一款抗体药物偶联物（ADC），当吉妥单抗与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。由于多达90%的急性髓系白血病（AML）患者都存在CD333抗原，所以吉妥单抗被用于治疗急性髓系白血病（AML）。
吉妥单抗适用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者，也适用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，于2017年获FDA批准上市。吉妥单抗是首款纳入儿童AML适应症的药物，也是唯一一种以CD33为靶点的AML治疗方法，该药是由辉瑞公司研发生产的，可以延长患者的生存期，提高患者生活质量，是目前治疗CD33阳性患者的最佳药物。
一项多中心、随机、开放标签的3期研究临床试验AML-19，比较单药吉妥单抗与最佳支持治疗对不能耐受其他AML治疗方法的老年患者的效果。吉妥单抗的功效建立在总生存期（OS）显著改善的基础上。接受最佳支持治疗的患者中位OS为3.6个月，而接受吉妥单抗的患者中位OS为4.9个月。临床试验中，吉妥单抗联合化疗（多柔比星+阿糖胞苷）治疗新确诊的CD33+成人AML的效果明显，吉妥单抗联合化疗组的生存期为17.3个月，化疗组的生存期为 9.5个月。吉妥单抗治疗白血病患者有效的延长了患者的生存时长，降低死亡风险。
MYLOTARG（吉妥单抗）最常见不良反应(大于15%)为出血，感染，发热，恶心，呕吐，便秘，头痛，增加AST，增加ALT，皮疹，和粘膜炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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