2020年5月8日，美国FDA加速批准礼来公司（Eli Lilly and Company）旗下Loxo Oncology公司开发的RET抑制剂Retevmo（selpercatinib，塞尔帕替尼）上市，用于治疗RET基因出现融合或者突变的非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）、甲状腺癌。塞尔帕替尼Retevmo是全球首个被批准专门用于治疗携带RET基因变异的癌症患者的精准疗法。Retevmo是一种RET激酶抑制剂，它可以阻断RET的活性，帮助阻止癌细胞生长。开始治疗前，患者必须使用实验室检测确定RET基因出现变异。塞尔帕替尼Retevmo不但可以抑制天然RET信号通路，也可以抑制可能出现的获得性抗性。

　　此次获批是基于一项多中心、开放标签、多队列临床试验(LIBRETTO-001，NCT03157128)，评价RETEVMO对晚期RET融合阳性患者的疗效。

　　01、塞尔帕替尼RETEVMO用于以前含铂化疗过的转移性RET融合阳性NSCLC

　　在LIBRETTO-001队列中，评估了105例先前接受铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者的疗效。

　　入组人群特征为中位年龄为61岁；59%为女性患者；ECOG评分为0-1(98%)或2(2%)；98%的患者存在转移性疾病；患者先前接受过系统疗法，中位数为3；55%的患者曾接受抗pd -1/PD-L1治疗；90%的患者使用NGS(81.9%肿瘤样本)检测到RET融合。

　　研究数据显示：客观缓解率（ORR）为64%，完全缓解（CR）为1.9%，部分缓解（PR）为62%；中位持续反应时间（DoR）为17.5个月，81%的患者持续反应时间≥6个月。

　　02、塞尔帕替尼RETEVMO用于初治RET融合阳性NSCLC

　　在LIBRETTO-001队列中，评估了39例初治RET融合阳性非小细胞肺癌患者的疗效。入组人群特征为中位年龄为61岁；56%为女性患者；ECOG评分为0-1（100%）；所有患者均为转移性疾病；92%的患者在使用NGS时检测到RET融合。

　　研究数据显示：客观缓解率（ORR）为85%，部分缓解（PR）为85%；中位持续反应时间（DoR）为NE（未达到），58%的患者持续反应时间≥6个月。

　　在702例患者（包含非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌）中常见1~4级的不良反应有：口干（39%）、腹泻（37%）、高血压（35%）、疲劳（35%）、水肿（33%）、皮疹（27%）、便秘（25%）、恶心（23%）、腹痛（23%）、头痛（23%）

　　在702例患者（包含非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌、甲状腺癌）中常见3~4级的不良反应有：高血压（18%）、QT间期延长（4%）、腹泻（3.4%）、呼吸困难（2.3%）、疲劳（2%）、腹痛（1.9%）、出血（1.9%）、头痛（1.4%）、皮疹（0.7%）、便秘（0.6%）、恶心（0.6%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  塞尔帕替尼  https://www.kangbixing.com/drug/srptn/